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Un nuevo fármaco contra la ELA, a las puertas de comercializarse en Europa

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la autorización de la comercialización de Qalsody, un fármaco que palia la degeneración de esta enfermedad en pacientes con un determinante genético

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Un nuevo fármaco contra la ELA, a las puertas de comercializarse en Europa
Freepik

Por Juan García

26 de febrero de 2024

La esperanza para los pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) pasa, en estos momentos,  por una mejora de su calidad de vida dentro de la permanente lucha por la supervivencia que plantea esta grave enfermedad del sistema nervioso. Para ello, los nuevos tratamientos y el desarrollo de una legislación específica que les ampare son aspectos cruciales. En el ámbito farmacológico, la Agencia Europea del Medicamento (EMA), ha recomendado otorgar una autorización de comercialización en la Unión Europea para una nueva terapia frente a la ELA: Qalsody (tofersen).

El tiempo medio de supervivencia con ELA es de dos a cinco años y las alternativas terapéuticas pasan por tratamientos paliativos como terapia física, ocupacional o del habla y apoyo con respiradores. Al único tratamiento autorizado hasta el momento en la UE, el Riluzol, se podría sumar ahora el Qalsody, tras recibir el visto bueno por parte del comité de medicamentos humanos (CHMP) de la EMA.

Este nuevo fármaco es un oligonucleótido antisentido de la proteína SOD1, es decir, un fragmento corto de ácido nucleico que se une a un ARN mensajero e impide que este sea traducido en la proteína correspondiente, en este caso la SOD1. Las causas exactas de la ELA son desconocidas, pero se cree que incluyen factores genéticos y ambientales. En aproximadamente el 2% de las personas que viven con ELA, la afección es causada por una mutación genética que conduce a la producción de enzimas SOD1 defectuosas, causando la muerte de las células nerviosas.

Un hito importante en el tratamiento de la ELA

El investigador principal del laboratorio de Neuroinmunología Celular y Molecular del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa, David Pozo, considera que se trata de una noticia “muy positiva”, aunque explica que solo es efectiva para un determinado tipo de pacientes cuya variante de la ELA tiene un componente mayoritariamente genético y que sus beneficios terapéuticos son limitados. “Estos efectos moderados se traducen en una desaceleración de la degeneración motora y función respiratoria, con la consiguiente mejora en la calidad de vida de los pacientes. No es una cura para la ELA, pero sin duda es un hito importante. Puede representar una herramienta más para, en un futuro cercano, tener estrategias combinadas con diferentes aproximaciones farmacológicas para un adecuado manejo clínico de la ELA”, señala Pozo a Science Media Center (SMC).

Desde la EMA destacan los resultados de los ensayos clínicos en humanos como prueba de la eficacia del fármaco respaldada científicamente, “incluyendo la forma específica en la que funciona el fármaco, los efectos observados en un modelo animal SOD1, biomarcadores y datos clínicos”. En un comunicado, la agencia señala que la recomendación de autorización para comercializar Qalsody está sujeta a “circunstancias excepcionales” que requieren de unas obligaciones y un seguimiento específico de manera posterior a su autorización. “Esta vía de autorización permite a los pacientes acceder a medicamentos para los que no se pueden obtener datos completos en condiciones normales de uso, ya sea porque sólo hay muy pocos pacientes con la enfermedad, la recopilación de información completa sobre la eficacia y seguridad del medicamento sería poco ética o hay lagunas en el conocimiento científico”.

La resolución de la CHMP es “un paso intermedio” para permitir el acceso de los pacientes a Qalsodys. De esta forma, la Comisión Europea será la responsable de adoptar una decisión sobre la autorización de comercialización a escala de la UE, para que sean los países miembros los que posteriormente tomen las decisiones correspondientes sobre el precio y el reembolso, “teniendo en cuenta el papel o el uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de dicho país”.

El 20% de las eutanasias en España fueron practicadas a enfermos de ELA

Según las últimas cifras del Instituto Nacional de Estadística, en 2022 el 20% de las eutanasias en nuestro país fueron practicadas a enfermos de ELA. La progresión incapacitante de la enfermedad y el costoso desembolso que implica mantener los cuidados de estos enfermos (de unos 6.000 euros al mes), abocan a muchos pacientes a optar por poner fin a sus vidas, contribuyendo a mantener unas elevadas tasas de mortalidad. Esta enfermedad provoca un deterioro gradual de las células nerviosas en el cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento voluntario, causando una creciente pérdida de la función muscular y la parálisis de los músculos voluntarios, incluido el músculo respiratorio, que, en última instancia, conduce a insuficiencia respiratoria. 

Pese a la urgencia que representa esta enfermedad para quienes la padecen y su entorno, la iniciativa para aprobar la Ley ELA en España lleva dos años pendiente de tramitarse, un periodo en el que han fallecido más de 2.000 personas a causa de esta enfermedad. La paralización de esta iniciativa tuvo eco la pasada semana con la reivindicación del exfutbolista Juan Carlos Unzué, quien sacó los colores a los diputados del Congreso al recriminar la escasa representación política presente en la Cámara Baja ante la petición de varias asociaciones de enfermos de ELA para tramitar esta ley pendiente, a las que él representaba como cara visible. 
 



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