Logran llevar, por primera vez, ARN mensajero a los pulmones mediante nanopartículas

Ingenieros del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts han diseñado un nuevo tipo de nanopartícula capaz de entregar, de forma eficiente, ARN mensajero a los pulmones y corregir así mutaciones genéticas responsables del desarrollo de enfermedades del pulmón. “Esta es la primera demostración de la entrega altamente eficiente de ARN a los pulmones en ratones. Tenemos la esperanza de que pueda usarse para tratar o reparar una variedad de enfermedades genéticas, incluida la fibrosis quística”, indica Daniel Anderson, profesor del Departamento de Ingeniería Química del MIT.

El ARN mensajero tiene un gran potencial como agente terapéutico para el tratamiento de una variedad de enfermedades causadas por genes defectuosos, pero hay una gran cantidad de patologías sobre las que aún hay lagunas, como las respiratorias. Por ello, en este nuevo estudio, publicado en la revista científica Nature Biotechnology, los investigadores se propusieron desarrollar nanopartículas de lípidos que pudieran dirigirse a los pulmones. Para administrar las partículas utilizaron un método llamado instilación intratraqueal, es decir, a través de la tráquea y mediante goteo.

Las nuevas partículas se descomponen rápidamente, lo que permite eliminarlas del pulmón en unos pocos días y reducir el riesgo de inflamación. Además, estas podrían administrarse varias veces al mismo paciente si se necesitan dosis repetidas. Actualmente, el equipo está trabajando para hacer que sean más estables, para que puedan ser aerosolizadas e inhaladas usando un nebulizador. “Este logro allana el camino para prometedoras aplicaciones terapéuticas de administración de genes pulmonares para diversas enfermedades ligadas a este órgano”, afirma Dan Peer, director del Laboratorio de Nanomedicina de Precisión de la Universidad de Tel Aviv, que no participó en el estudio. “Esta plataforma tiene varias ventajas en comparación con las vacunas y terapias convencionales, incluido que no contiene células, permite una fabricación rápida y tiene una gran versatilidad y un perfil de seguridad favorable”.

Los investigadores también planean probar las partículas para entregar ARNm que podría corregir la mutación genética encontrada en el gen que causa la fibrosis quística, en un modelo de ratón de la enfermedad. También esperan desarrollar tratamientos para otras enfermedades pulmonares, como la fibrosis pulmonar idiopática, así como vacunas de ARNm que podrían administrarse directamente en los pulmones.

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