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Una nueva técnica con ARN mensajero para tratar mutaciones genéticas que dañan la visión

Investigadores norteamericanos han desarrollado una nueva vía de administración de ARNm en los fotorreceptores de la retina, a través de nanopartículas, abriendo una nueva puerta para el tratamiento de mutaciones genéticas

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Una nueva técnica con ARN mensajero para tratar mutaciones genéticas que dañan la visión
Esta ilustración muestra las capas de nanopartículas lipídicas que aparecen como bolas beige difusas después de inyectarlas en el ojo. (OHSU/Tetiana Korzun)

Por Andrea Rivero

20 de enero de 2023

Un equipo de investigadores de la Universidad de Salud y Ciencias de Oregón y de la Universidad Estatal de Oregón ha desarrollado un nuevo enfoque que utiliza nanopartículas de lípidos, pequeñas bolas de grasa fabricadas en el laboratorio, para llevar hebras de ácido ribonucleico mensajero, más conocido como ARNm, dentro del ojo. Con este nuevo método podrán probar diferentes maneras de tratar mutaciones hereditarias que dañan la visión y pueden producir ceguera. 

En el estudio, publicado en la revista científica Science Advances, los investigadores demuestran cómo este nuevo sistema de administración basado en nanopartículas de lípidos se dirige a las células sensibles a la luz en el ojo, los fotorreceptores, tanto en primates como en ratones. Para que los fotorreceptores se sientan atraídos por esas nanopartículas las recubrieron con un péptido para asegurar que llegasen a su destino. “Nuestro péptido es como un código postal, y las nanopartículas de lípidos son similares a un sobre que envía terapia génica por correo”, explica Gaurav Sahay, autor del estudio. “El péptido garantiza que el ARNm se entregue con precisión a los fotorreceptores, células a las que no hemos podido apuntar con nanopartículas de lípidos hasta ahora”, añade. 

En una primera toma de contacto, el ARNm utilizado llevaba instrucciones para producir una proteína fluorescente verde dentro de las nanopartículas y de esa forma los investigadores podrían examinar los ojos tratados a través de diversas técnicas de imagen. Observaron que el tejido de la retina de los animales brilló en color verde, demostrando así que las nanopartículas habían llegado a los fotorreceptores y que el ARNm entregó con éxito las instrucciones que tenía al crear la proteína fluorescente. 

Se conocen más de 250 mutaciones genéticas relacionadas con enfermedades hereditarias de la retina, pero en la actualidad solo una tiene una terapia génica aprobada. Según indica la oftalmóloga Renee Ryals, coautora del estudio, “mejorar las tecnologías utilizadas para la terapia génica puede brindar más opciones de tratamiento para prevenir la ceguera. Los hallazgos de nuestro estudio muestran que las nanopartículas de lípidos podrían ayudarnos a hacer precisamente eso”. 

Una vez completada esta primera parte del estudio, los investigadores están trabajando para desarrollar una terapia ARNm que lleve el código de moléculas de edición de genes. 

 



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