Vorasidenib, la pastilla que frena el tumor cerebral más maligno

Un ensayo clínico internacional, en el que participa el hospital madrileño 12 de Octubre, ha demostrado que el fármaco vorasidenib prolonga hasta 30 meses la supervivencia de pacientes con glioma con mutación IDH de grado 2, un tumor cerebral maligno, y pospone hasta más de 40 meses la necesidad de tratamiento, siendo en algunos casos indefinida. vorasidenib, con riesgo bajo de toxicidad, apenas produjo efectos secundarios destacables en los pacientes sometidos a estudio.

Los gliomas de grado 2 con mutación en el gen IDH son tumores cerebrales malignos que causan una morbilidad considerable y muerte prematura. Estos tumores crecen de forma continua, aunque lentamente, se infiltran en el cerebro y finalmente se convierten en tumores agresivos con crecimiento acelerado y síntomas graves. Representan en torno al 30% de los tumores cerebrales.

La combinación de radiación y quimioterapia era el estándar para el tratamiento posoperatorio de estos pacientes. Si bien la quimiorradiación puede dar lugar a remisiones duraderas de la enfermedad, con una supervivencia entre 5 y 20 años, el tratamiento no es curativo y lleva aparejada una toxicidad que se traduce a lo largo del tiempo en disfunción neurocognitiva inducida por la radiación -pérdida de memoria, de capacidad para andar, etc.-, hipermutación del ADN asociada a la quimioterapia y otras toxicidades.

Esta nueva terapia, con el inhibidor vorasidenib, consigue que se preserven y mejoren las capacidades cognitivas y funcionales y, por ende, la calidad de vida de los pacientes durante años, al detener la progresión del tumor y retrasar los tratamientos agresivos como radioterapia y quimioterapia. Además, este inhibidor puede alterar la historia natural del glioma difuso, ya que adicionalmente, el tratamiento revierte los cambios en el ADN que al final llevan a que el tumor acelere su crecimiento.

El doctor Juan Manuel Sepúlveda, coordinador de la Unidad de Neurooncología del Hospital Universitario 12 de Octubre, investigador en el estudio y único autor español, destaca la participación de este centro sanitario madrileño “con un número considerable de pacientes que se han beneficiado del tratamiento” y agradece también la colaboración de pacientes que recibieron placebo durante meses y aun así acudieron a pruebas y consultas médicas.

Sepúlveda ha resaltado el caso de un paciente con un tumor que le causaba muchas crisis epilépticas y paralización del lado derecho. El paciente fue incluido en el estudio tratado con placebo y, al cabo de pocos meses, se vio cómo el tumor había crecido. En ese momento se inició el tratamiento con vorasidenib y con ello no solo se redujo el tumor, sino que también se consiguió una mejora significativa de su movilidad, así como un control completo de las crisis epilépticas. “Confiamos que, con estos resultados, vorasidenib esté disponible para todos los pacientes recién operados por gliomas con esta mutación”, ha concluido Sepúlveda.

 

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