Una inyección de células madre muestra resultados prometedores en pacientes con Esclerosis Múltiple

Más de 2 millones de personas viven con Esclerosis Múltiple (EM) en todo el mundo y, si bien existen tratamientos que pueden reducir la gravedad y la frecuencia de las recaídas, dos tercios de los pacientes con EM todavía pasan a una fase secundaria progresiva debilitante de la enfermedad dentro de los 25 a 30 años posteriores al diagnóstico, donde la discapacidad crece e incluso es cada vez peor. En la EM, el propio sistema inmunológico del cuerpo ataca y daña la mielina, la vaina protectora que rodea las fibras nerviosas, provocando la interrupción de los mensajes enviados por el cerebro y la médula espinal.

Ahora, un estudio, dirigido por científicos de la Universidad de Cambridge, la Universidad de Milán Bicocca y el Hospital Casa Sollievo della Sofferenza (Italia), podría ser un nuevo paso hacia el desarrollo de un tratamiento de terapia celular avanzada para la EM progresiva.

Los científicos de este equipo han completado un primer ensayo clínico en etapa temprana en humanos que consistió en inyectar células madre neuronales directamente en el cerebro de 15 pacientes con EM secundaria reclutados en dos hospitales de Italia.

Las células madre se derivaron de células extraídas del tejido cerebral de un único donante fetal abortado y fueron posteriormente inyectadas en el cerebro de los pacientes. Tras ello, el equipo siguió a los pacientes durante 12 meses, tiempo durante el cual no observaron muertes relacionadas con el tratamiento ni eventos adversos graves. Si bien se observaron algunos efectos secundarios, todos fueron temporales o reversibles.

El ensayo

Todos los pacientes mostraron altos niveles de discapacidad al comienzo del ensayo (la mayoría requirió una silla de ruedas, por ejemplo), pero durante el período de seguimiento de 12 meses ninguno mostró un aumento en la discapacidad o un empeoramiento de los síntomas. Ninguno de los pacientes informó síntomas que sugirieran una recaída y su función cognitiva tampoco empeoró significativamente durante el estudio. En general, dicen los investigadores, “esto apunta a una estabilidad sustancial de la enfermedad, sin signos de progresión, aunque los altos niveles de discapacidad al inicio del ensayo hacen que esto sea difícil de confirmar”.

Los investigadores evaluaron además a un subgrupo de pacientes para detectar cambios en el volumen de tejido cerebral asociados con la progresión de la enfermedad. Descubrieron que cuanto mayor era la dosis de células madre inyectadas, menor era la reducción de este volumen cerebral con el tiempo. Esto, según los investigadores, puede deberse a que el trasplante de células madre disminuyó la inflamación.

El equipo también buscó señales de que las células madre estuvieran teniendo un efecto neuroprotector, es decir, protegiendo a las células nerviosas de daños mayores. “Reconocemos que nuestro estudio tiene limitaciones (fue solo un estudio pequeño y puede haber habido efectos de confusión debido a los medicamentos inmunosupresores, por ejemplo), pero el hecho de que nuestro tratamiento fuera seguro y que sus efectos duraran durante los 12 meses del ensayo significa que podemos pasar a la siguiente etapa de ensayos clínicos”.

El profesor Stefano Pluchino, de la Universidad de Cambridge, que codirigió el estudio, apunta que "necesitamos desesperadamente desarrollar nuevos tratamientos para la EM secundaria progresiva y estoy muy entusiasmado con nuestros hallazgos, que son un paso hacia el desarrollo de una terapia celular para el tratamiento de la EM”. Por su parte, el catedrático Angelo Vescovi, colíder de la Universidad de Milano-Bicocca, explica que “han sido necesarias casi tres décadas para traducir el descubrimiento de las células madre del cerebro en este tratamiento terapéutico experimental. Este estudio se sumará al creciente entusiasmo en este campo y allanará el camino a estudios de eficacia más amplios, que próximamente se realizarán”.

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