Comienza un ensayo internacional para prevenir el Alzheimer en jóvenes

La Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis (EE.UU.) ha comenzado un ensayo clínico internacional destinado a prevenir la enfermedad de Alzheimer en adultos jóvenes con alto riesgo de padecerla.

En el estudio están participando personas de 18 años que forman parte de familias con mutaciones genéticas que garantizan el desarrollo de esta patología a una edad temprana, normalmente a los 30, 40 o 50 años.

El trabajo, denominado 'Ensayo de Prevención Primaria', pretende determinar si la detención de los cambios moleculares tempranos, que conducen al Alzheimer, puede evitar que la enfermedad llegue a arraigar.

Tanto la forma genética como la no genética de esta patología comienzan con la acumulación lenta de amiloide en el cerebro dos décadas antes de que aparezcan los problemas de memoria y pensamiento. Durante el trabajo, se está investigando si el remternetug (un anticuerpo en fase de investigación desarrollado por Eli Lilly and Company) puede eliminar esta proteína del cerebro o impedir que se acumule. Si se logra, se interrumpiría el proceso de la enfermedad en su fase más temprana y evitaría que las personas lleguen a desarrollar síntomas.

“En los últimos años se ha avanzado enormemente en el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. Se ha demostrado que dos fármacos dirigidos contra el amiloide ralentizan los síntomas de la enfermedad y ahora han sido aprobados por la Food and Drug Administration (FDA) como tratamientos para personas con deterioro cognitivo leve o demencia leve debida a esta patología. Esto respalda firmemente nuestra hipótesis de que intervenir cuando las placas de beta amiloide se encuentran en la fase más temprana, mucho antes de que aparezcan los síntomas, podría evitar que estos aparezcan en primer lugar”, ha señalado Eric McDade, catedrático de neurología e investigador principal del ensayo.

El estudio forma parte de la Unidad de Ensayos de la Red de Alzheimer de Herencia Dominante (DIAN-TU), una plataforma de ensayos clínicos diseñada para encontrar medicamentos que prevengan o traten la enfermedad de Alzheimer. Está estrechamente asociada a DIAN, una red internacional de investigación financiada por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y dirigida por la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis en la que participan institutos de investigación de Norteamérica, Australia, Europa, Asia y Sudamérica.

DIAN sigue a familias con mutaciones en cualquiera de los tres genes que causan Alzheimer a una edad temprana. Los hijos tienen un 50 por ciento de probabilidades de heredar la mutación, y los que la heredan suelen desarrollar signos de demencia casi a la misma edad que sus padres. Todos los participantes en el ensayo proceden de este tipo de familias.

Los resultados, en unos cinco años

El ensayo se anunció por primera vez en 2021. En aquel momento, los investigadores tenían previsto utilizar otro fármaco en investigación, el gantenerumab, de Roche/Genentech. Sin embargo, la compañía interrumpió el desarrollo después de que los datos de otros ensayos no fueran favorables. Se eligió el remternetug como sustituto porque, en ensayos de fase inicial en pacientes sintomáticos con formas más comunes de Alzheimer, ha demostrado eliminar sólidamente las placas amiloides en una medida comparable a la del donanemab, una terapia contra el Alzheimer aprobada por la FDA y también producida por Lilly.

Los participantes recibirán remternetug o placebo cada 3 meses, un programa de dosificación menos frecuente que los programas de administración quincenal o mensual requeridos para los dos medicamentos contra el Alzheimer aprobados por la FDA. Los resultados ayudarán a los científicos a determinar la pauta de dosificación óptima para la prevención.

Cada participante recibirá tratamiento durante dos años. McDade espera presentar los resultados del ensayo en los próximos cuatro o cinco años.

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