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Atraviesan la barrera protectora del cerebro para tratar el párkinson con terapia génica

Así se podrá diseñar nuevas estrategias terapéuticas personalizadas, en regiones concretas del cerebro, y sin afectar al resto de estructuras cerebrales

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Atraviesan la barrera protectora del cerebro para tratar el párkinson con terapia génica
Freepik

Por Lucía de Mingo

20 de abril de 2023

Investigadores del Centro Integral de Neurociencias HM CINAC de Madrid, especializado en el uso de ultrasonidos y cuyo sello de identidad reside en la capacidad de investigar y buscar abordajes terapéuticos innovadores, han abierto un horizonte esperanzador para los pacientes con párkinson. El equipo ha demostrado que es viable y seguro introducir terapia génica, que consiste en insertar un gen en las células de un paciente para corregir un defecto genético que es el responsable de una patología, usando vectores virales. Entre estos vectores virales claves en esta terapia, los adenovirus son los más utilizados.  En este caso administraron el tipo 9 en las regiones afectadas por esta enfermedad.

Este gran paso lo han logrado abriendo, temporalmente, la barrera protectora del cerebro, llamada barrera hematoencefálica, a través de ultrasonidos de baja intensidad (LIFU) en regiones claves en esta enfermedad neurodegenerativa. Poder atravesar esta barrera era fundamental para poder inyectar los vectores virales a través de una vena periférica y que estos penetraran en el cerebro y así restablecer el defecto genético.

Los investigadores no observaron efectos secundarios negativos, ni daños en los tejidos. “Es importante destacar que, al ser una apertura focal, los vectores virales llegan únicamente a la región en la que se ha actuado, evitando la interacción con el resto de las estructuras cerebrales, lo que permitirá en última instancia el diseño de estrategias terapéuticas personalizadas. En este estudio hemos demostrado que el suministro de terapia génica es seguro, sin daño visible en el cerebro”, señala el doctor e investigador del HM CINAC, José Ángel Pineda-Pardo.

Aunque este hallazgo lo han logrado en primates, los resultados obtenidos en pacientes con enfermedad de Parkinson abren la puerta a nuevos escenarios y representan un punto de partida para futuros ensayos con la aplicación de esta estrategia en otras enfermedades neurodegenerativas y tumores cerebrales. El equipo indica que se podría aplicar a la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Huntington o la Esclerosis Lateral Amiotrófica. “Hay que tener en cuenta que existen numerosas moléculas que podrían llegar al cerebro de forma más eficiente con este tipo de procedimiento”, indica el doctor e investigador del HM CINAC Javier Blesa.



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