Por Medicina Responsable
26 de septiembre de 2025El laboratorio AstraZeneca ha anunciado la disponibilidad en España de Wainzua (eplontersen), un nuevo tratamiento para pacientes adultos con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina con polineuropatía (ATTRv-PN), una enfermedad neurodegenerativa rara que provoca daños progresivos en los nervios periféricos y puede derivar en una discapacidad severa si no se trata.
Este fármaco, diseñado para administrarse de forma mensual mediante una pluma precargada, actúa directamente sobre el origen de la enfermedad al reducir la producción de la proteína transtiretina (TTR) en el hígado. Su eficacia ha quedado demostrada en el ensayo clínico internacional NEURO-TTRansform2, cuyos resultados revelan una mejora sostenida en los síntomas neurológicos, la calidad de vida y la función orgánica de los pacientes. “La ATTRv-PN es una enfermedad grave que, si no se trata, puede causar pérdida de movilidad en cinco años y ser mortal en menos de diez”, explica la doctora Lucía Galán, neuróloga del Hospital Clínico San Carlos. Según indica, la nueva terapia representa un avance importante por su novedoso mecanismo de acción sobre el ARN y por su forma de administración sencilla y regular.
Por su parte, el doctor Francisco Muñoz Beamud, especialista en Medicina Interna del Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez de Huelva, destaca que el tratamiento “puede mejorar de forma significativa la calidad de vida de los pacientes, limitar la progresión de la enfermedad y facilitar su manejo tanto para médicos como para los propios afectados”.
La amiloidosis por transtiretina afecta a entre 10.000 y 40.000 personas en el mundo, y puede presentar síntomas cardíacos, neurológicos y renales. La forma hereditaria ATTRv-PN suele comenzar en la edad adulta y empeorar progresivamente. Por eso, los expertos insisten en la necesidad de un diagnóstico precoz y en la importancia de contar con opciones terapéuticas eficaces.
Desde AstraZeneca, la directora médica Ana Pérez ha subrayado que “el diagnóstico temprano y el inicio del tratamiento son esenciales para frenar el daño progresivo que provoca esta enfermedad”. En su opinión, contar con esta nueva opción terapéutica puede suponer un cambio en el abordaje clínico de la ATTRv-PN y mejorar el día a día de los pacientes.
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