La terapia CAR-T muestra su efectividad en el mundo real en pacientes con mieloma múltiple

Una investigación realizada por la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford, en Estados Unidos, ha revelado que la terapia CAR-T (receptor de antígeno quimérico) con cilta-cel, utilizada para tratar el mieloma múltiple, es igual de efectiva en el mundo real (entorno menos controlado, con pacientes más diversos y múltiples variables que afectan el tratamiento), que en los ensayos clínicos controlados. Este hallazgo fue publicado en la revista científica Blood tras un análisis realizado en 16 centros médicos de Estados Unidos, con más de 200 pacientes tratados en 2022.

El estudio incluyó a 236 pacientes que recibieron infusiones de cilta-cel, un tratamiento dirigido a eliminar las células cancerosas en personas con mieloma múltiple, un tipo de cáncer que afecta a las células plasmáticas  en la médula ósea. De estos pacientes, el 89% respondió al tratamiento y el 70% alcanzó una respuesta completa, lo que significa que no se detectó cáncer después del tratamiento.

Las terapias CAR-T, aprobadas recientemente, consisten en extraer las células inmunitarias del propio paciente, modificarlas genéticamente para que ataquen las células cancerosas, y reintroducirlas en su cuerpo. Cilta-cel fue aprobado en 2022 para pacientes con mieloma múltiple que no habían respondido a al menos cuatro líneas de tratamiento previas o que habían experimentado una recaída.

Este tratamiento había demostrado previamente su efectividad en el ensayo clínico de fase II CARTITUDE-1, que condujo a su aprobación por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). En dicho ensayo, la tasa de respuesta fue del 98% y el 83% de los pacientes lograron una respuesta completa. Sin embargo, en España el uso de cilta-cel aún no ha sido aprobado.

El 40% de los pacientes no sobreviven más de cinco años tras el diagnóstico

Surbhi Sidana, profesora asociada de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford y principal investigadora del estudio, destacó la importancia de este hallazgo. "Aunque en el mundo real la mayoría de los pacientes no están tan en forma en términos de estado funcional, función orgánica o recuentos sanguíneos como en el ensayo clínico, estos pacientes pueden evolucionar muy bien".

El mieloma múltiple es una enfermedad compleja de tratar, con un pronóstico sombrío. Aproximadamente el 40% de los pacientes no sobreviven más de cinco años tras el diagnóstico, y el pronóstico empeora para aquellos cuyos cánceres no responden a los tratamientos estándar o que recaen después de una respuesta inicial.

Una de las conclusiones más relevantes del estudio es que más de la mitad de los pacientes no habrían sido elegibles para participar en el ensayo CARTITUDE-1 debido a criterios estrictos de selección. Los expertos confirman que, en los ensayos clínicos los participantes suelen estar en mejores condiciones físicas y tener menos complicaciones que los pacientes en el entorno real, lo que a veces genera dudas sobre si los resultados pueden replicarse fuera de un contexto controlado.

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