El primer tratamiento para la narcolepsia que ataca al mecanismo biológico de la enfermedad tiene huella española

Un nuevo tratamiento para la narcolepsia ha demostrado mejorar de forma significativa algunos de los síntomas que más afectan a las personas con esta enfermedad. Los resultados, publicados en la revista New England Journal of Medicine, muestran una mejora de la capacidad para mantenerse despierto durante el día, una reducción importante de la somnolencia diurna y menos episodios de cataplejía, una de las manifestaciones más características de la enfermedad. El trabajo ha contado con la participación de Alex Iranzo, jefe de la Unidad del Sueño del Clínic Barcelona y del grupo Neurofisiología clínica del IDIBAPS, y profesor de la Universidad de Barcelona analizó los resultados de dos ensayos clínicos internacionales realizados en 273 personas con narcolepsia.

La narcolepsia es un trastorno neurológico crónico incurable que altera la capacidad del cerebro para regular el sueño y la vigilia. Se trata de una enfermedad poco frecuente que afecta a entre 20 y 60 personas por cada 100.000 habitantes y que suele aparecer durante la adolescencia o al inicio de la edad adulta. Las personas afectadas presentan una somnolencia diurna intensa que puede interferir en actividades cotidianas como estudiar, trabajar o conducir. Muchas también experimentan cataplejía, episodios repentinos de pérdida de tono muscular desencadenados habitualmente por emociones como la risa o la sorpresa.

En la forma de la enfermedad asociada a cataplejía, conocida como narcolepsia tipo 1, se produce la pérdida de neuronas que producen orexina, una sustancia esencial para mantener el estado de alerta. “Aunque existen tratamientos que ayudan a controlar algunos síntomas, hasta ahora ninguno actuaba sobre este mecanismo biológico”, apunta Álex Iranzo.

Menor somnolencia diurna

Los investigadores evaluaron a 273 personas con narcolepsia en dos estudios internacionales independientes. Los participantes recibieron el tratamiento o placebo durante 12 semanas y fueron evaluados mediante pruebas objetivas y cuestionarios clínicos. Al finalizar el tratamiento, los pacientes mostraron una mejora notable en su capacidad para mantenerse despiertos durante el día. Entre el 48% y el 69% alcanzaron valores considerados normales en las pruebas de vigilia, mientras que prácticamente ningún participante del grupo placebo logró estos resultados.

La somnolencia diurna también disminuyó de forma significativa. Las puntuaciones de la Escala de Somnolencia de Epworth una herramienta utilizada para evaluar este síntoma, se redujeron entre 9,7 y 11,8 puntos con el tratamiento, frente a reducciones de solo 1,5 a 1,7 puntos con placebo. Como resultado, hasta el 84% de los pacientes tratados alcanzó niveles de somnolencia considerados normales.

Menos episodios de cataplejía

El tratamiento también redujo de forma importante la frecuencia de los episodios de cataplejía. Los participantes tratados experimentaron descensos de entre el 79% y el 89% en el número semanal de crisis. Además, los investigadores observaron mejoras en la gravedad global de la enfermedad y en distintos indicadores de calidad de vida relacionados con la salud física y mental. La mayoría de los participantes tratados describieron una mejoría clara de sus síntomas al finalizar el estudio.

"Hasta ahora disponíamos de tratamientos que ayudaban a controlar algunos síntomas de la narcolepsia, pero este abordaje terapéutico actúa sobre el mecanismo biológico que origina la enfermedad", explica Alex Iranzo. "Los resultados muestran mejoras simultáneas en diferentes manifestaciones de la enfermedad, como la somnolencia diurna y la cataplejía, y un porcentaje importante de pacientes alcanzó valores próximos a la normalidad en algunas de las escalas utilizadas para evaluar la respuesta al tratamiento".

Los resultados obtenidos fueron consistentes en los dos ensayos clínicos y confirman los beneficios observados previamente en estudios de fase 2, reforzando el potencial de esta estrategia terapéutica para abordar de forma simultánea varios de los síntomas principales de la narcolepsia.

La FDA ya lo ha aprobado

Desde agosto de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aprobado este tratamiento para personas con narcolepsia tipo 1. Se trata de la primera terapia autorizada que actúa sobre el mecanismo biológico responsable de la enfermedad, lo que supone un nuevo avance en un trastorno para el que las opciones terapéuticas disponibles habían estado centradas principalmente en el control de los síntomas. También ha sido aprobado en China y Japón.

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