La Paz lidera el primer ensayo clínico del mundo con CAR-T para sarcomas en niños

El Hospital Universitario La Paz ha presentado el proyecto 'CAR4SAR', el primer ensayo clínico en el mundo realizado con un CAR-T alogénico (procedente de un donante) para sarcomas pediátricos, aunque también comprenderá a adolescentes y jóvenes adultos.

Con motivo del Día Internacional del Cáncer Infantil, que se celebra mañana 15 de febrero, se ha presentado el proyecto, liderado por el hospital madrileño y que se ha puesto en marcha en la Unidad CRIS del centro.

Con el nombre 'CAR4SAR', esta terapia totalmente personalizada se elabora de forma individualizada para cada enfermo. Se produce a partir de la sangre de un donante familiar de la que se extraen unas células, los linfocitos T de memoria, a los que, mediante ingeniería genética, se les dota de un receptor antígeno quimérico (CAR por sus siglas en inglés) del tipo NKG2D, capaz de reconocer y atacar sus múltiples células tumorales. "Es un fármaco vivo e inteligente que actúa cuando está la diana y desaparece cuando no está", explica el doctor Antonio Pérez Martínez, jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica, quien ha liderado el ensayo clínico en fase temprana de terapias CART-T en tumores sólidos.

Ensayo con 15 participantes 

Según ha informado el doctor Pérez Martínez, el ensayo comenzará en breve y en él participarán 15 pacientes que serán tratados con CAR-T alogénico, después de que no hayan respondido a dos líneas de tratamiento anteriores. "No se trata de un tratamiento específico para un tumor en concreto, ataca a una vía que es común para otros tumores. En concreto, es un CAR-T de nueva generación que no tiene una única diana, es 'multitarget', y llega a reconocer hasta seis dianas", ha afirmado el especialista.

Durante la presentación del ensayo, el doctor ha resaltado la importancia de que el CAR-T es alogénico, es decir, que procede de otro individuo, el cual suele ser un familiar cercano. "Los CAR-T suelen ser autólogos, es decir, que proceden del propio paciente. En este tipo de terapias, un 20% de los pacientes no pueden producir un CAR-T autólogo. Esto se debe a que los pacientes no tienen linfocitos T, ya que, por los tratamientos a los que se han sometido, los han agotado. Además, existe otra complicación y es que, aunque los pacientes tengan linfocitos T, la calidad estos no es buena, también debido a los tratamientos que ha recibido", asegura.

El tratamiento 

Los sarcomas son un tipo de tumor que representan el 10% de los cánceres pediátricos y para los que hay pocas alternativas de tratamiento. Actualmente, en los pacientes con la enfermedad localizada y de riesgo estándar, la supervivencia es del 70-80%. Para aquellos con enfermedad grave, que sufren recaídas o los que desarrollan metástasis, la tasa de supervivencia es del 30%.

El tratamiento actual consiste en cirugía local, radioterapia y poliquimioterapia, pero, según los expertos es ineficaz en estadios avanzados, lo que empeora su calidad de vida. El inicio de este ensayo, es un paso para la mejora del tratamiento y pronóstico de estos niños. En un futuro, se prevé extender el tratamiento CAR-T a otros tumores sólidos pediátricos con baja tasa de éxito con las terapias convencionales. "Las CAR-T están cambiando el paradigma, no solo en el cáncer, sino en otras enfermedades que hasta el momento no tienen tratamiento", ha señalado Pérez Martínez.

Asimismo, han colaborado en el proyecto instituciones académicas asistenciales como el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), el Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA) y la Fundación CRIS contra el Cáncer. Además, al tratarse la CAR-T de un organismo modificado genéticamente, el ensayo ha recibido la autorización de fabricación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y del Ministerio para la Transición Ecológica y el Reto Demográfico.

 

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