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Una nueva terapia genética podría detener la progresión de la ELA

Un estudio de la Universidad Macquaire (Australia) ha demostrado los prometedores efectos en ratones de un tratamiento frente a la ELA y otras enfermedades neurodegenerativas

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Una nueva terapia genética podría detener la progresión de la ELA
Freepik

Por Juan García

19 de febrero de 2024

En los últimos años, diversas investigaciones han empezado a descifrar el componente genético que hay detrás de la aparición de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), hallando hasta 25 genes responsables del surgimiento de esta enfermedad. En base al estudio genético de esta y otras enfermedades que afectan al sistema nervioso, neurocientíficos de la Universidad Macquarie de Australia han desarrollado un medicamento génico de dosis única con potencial frente a la ELA y a la demencia frontotemporal (DFT).

Los resultados del estudio, publicado en la revista Neuron, avalan la eficacia del tratamiento denominado CTx1000 para detener la progresión de la ELA y la DFT en ratones. Además, estos hallazgos apuntan a los efectos positivos del tratamiento sobre otras formas comunes de demencia como el Alzheimer, e incluso podría revertir algunos de los efectos de estas enfermedades

Durante los últimos 15 años, el director de la investigación, Lars Ittner, y su equipo han investigado la acumulación patológica de una proteína de las células nerviosas, la TDP-43. Gracias a los últimos resultados de sus investigaciones han podido constatar que la presencia de esta se relaciona con el aumento de una segunda proteína, la 14-3-3. "Las dos proteínas interactúan, dando lugar a estas acumulaciones en las células. A partir de esto, pudimos aislar un péptido corto que controla esta interacción, y eso es lo que utilizamos para crear CTx1000", señala Ittner.

Con estos hallazgos, la empresa Celosia Therapeutics, derivada de la universidad australiana, ha podido desarrollar un nuevo tratamiento que se centra en la acumulación patológica de la proteína TDP-43 en las células del cerebro y la médula espinal, asociado a la ELA, la FTD y otras formas de demencia. Aunque la producción de estas proteínas se da de forma natural en células como las neuronas, en determinadas condiciones, esta proteína se acumula en la parte equivocada de las células, obstruyéndolas e impidiendo que funcionen correctamente. "Cuando lo administramos en el laboratorio, disolvió las acumulaciones, marcando las proteínas TDP-43 para su reciclaje por el organismo, e impidió que se formaran nuevas. Y lo que es más importante, CTx1000 se dirige únicamente a la TDP-43 patológica, permitiendo que la versión sana de la proteína se produzca y realice su trabajo sin impedimentos", explica el investigador.

Por su parte, el el autor principal del artículo, el profesor Yazi Ke, afirma que, en condiciones de laboratorio, CTx1000 detuvo la progresión de la ELA y la FTD incluso en fases muy avanzadas, y resolvió los síntomas conductuales asociados a la FTD.

"Tenemos grandes esperanzas de que, cuando se lleven a cabo ensayos en humanos, no sólo impida que la gente muera de ELA y FTD, sino que incluso permita a los pacientes recuperar parte de la función perdida mediante la rehabilitación", ha afirmado.

Necesidad de nuevas terapias para una enfermedad sin cura

En España hay unas 4.000 personas que padecen ELA, una enfermedad neurodegenerativa que provoca la pérdida progresiva de las neuronas que permiten que el cerebro y la columna se comuniquen con los músculos. Así, la atrofia muscular se va extendiendo con una reducción de la movilidad que en las fases finales alcanza a los músculos respiratorios, siendo causa común de fallecimiento por insuficiencia respiratoria. 

Los tratamientos existentes únicamente tienen efectos paliativos y la falta de una legislación en nuestro país que lleva dos casi dos años pendiente de tramitación, deja a los pacientes una situación de vulnerabilidad con una dependencia total de la asistencia de su entorno. 

El siguiente paso es la búsqueda activa de inversiones para facilitar que CTx1000 avance hasta la fase de ensayo clínico. Según los plazos que manejan los investigadores, de aquí a dos años podrían comenzar los ensayos clínicos en humanos. De esta forma, se podría encontrar una vía terapéutica para estas graves enfermedades.



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