Una nueva terapia aumenta hasta un 93% la supervivencia en bebés con leucemia linfoblástica aguda

La leucemia linfoblástica aguda (LLA) con reordenamiento del gen KMT2A en lactantes es una enfermedad agresiva con una supervivencia a tres años inferior al 40%. La quimioterapia intensiva funciona muy bien en la mitad de los bebés, pero en la otra mitad, la enfermedad vuelve en los dos años posteriores y en ocasiones los niños murieron a causa de la enfermedad o por los efectos secundarios de la terapia. 

Un nuevo tratamiento de inmunoterapia ha demostrado ser eficaz y seguro y ha aumentado la tasa de supervivencia de los pacientes de un 66% a un 93% para niños con esta forma agresiva de leucemia. También tuvieron menos efectos secundarios con este tratamiento.

Se trata de la inmunoterapia con el fármaco blinatumomab, que ya se estaba administrando a algunos adultos y niños mayores con ALL. Aunque todavía no estaba claro si este tratamiento también era bien tolerado y efectivo en los bebés. Blinatumomab se une a las células leucémicas por un lado y a las células inmunitarias por el otro. Esto conecta las células inmunitarias con las células leucémicas y las elimina.

El ensayo

Investigadores del Centro Princesa Máxima de Oncología Pediátrica han dirigido este estudio clínico internacional sobre la seguridad y eficacia de blinatumomab en bebés con LLA. Entre 2018 y 2021, 30 niños en nueve países, fueron tratados con blinatumomab. Este se sumó al tratamiento de quimioterapia existente, el llamado protocolo Interfant-06. El equipo comparó los resultados con los de 214 niños que habían sido tratados en años anteriores con la terapia estándar Interfant-06y la mejora fue significativa.

La tasa de supervivencia de los bebés que recibieron un mes de inmunoterapia además de quimioterapia fue significativamente mayor: el 93% de ellos seguía vivo dos años después del diagnóstico, en comparación con el 66% de los niños que solo habían sido tratados con quimioterapia en el pasado. 

Dos años después del diagnóstico, sólo el 18 % de los bebés tratados con blinatumomab experimentaron una recurrencia del cáncer o la muerte. Esto también indica una fuerte mejora en comparación con los bebés tratados dentro del protocolo Interfant-06, sin inmunoterapia. En ese grupo, el 51% tuvo una recurrencia o muerte durante el tratamiento con quimioterapia.

La doctora Inge Van Der Sluis, óncóloga pediátrica y farmacóloga clínica del Centro Princesa Máxima, y directora del estudio clínico, se ha mostrado muy esperanzada con este estudio: “Es fantástico ver que hemos hecho tanto progreso para los bebés con LLA; la adición de inmunoterapia a la quimioterapia conduce a una supervivencia mucho mejor y menos efectos secundarios. Ya conocíamos esta inmunoterapia por estudios en otros grupos de pacientes. Es la primera vez que probamos blinatumomab como tratamiento de primera línea, y por primera vez en niños tan pequeños”.

Ha sido un estudio pequeño, pero con un resultado suficientemente claro como para que todos los bebés con esta forma de leucemia reciban inmunoterapia como parte de su tratamiento estándar. “Queremos confirmar el efecto de blinatumomab en un estudio más grande con más niños. También queremos ver si los bebés se benefician de dos ciclos del fármaco y una reducción de la quimioterapia para mejorar aún más su calidad de vida”, ha dicho la doctora Van der Sluis.

 

 

 

 

 

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