Luz verde al primer CAR-T europeo eficaz contra el mieloma múltiple en recaída

El Comité de Evaluación de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (Aemps) ha dado luz verde a la terapia CAR-T ARI0002h, desarrollada por el Hospital Clínic Barcelona-IDIBAPS (Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi i Sunyer), en pacientes con mieloma múltiple en recaída.

Esta terapia es el primer CAR-T europeo en demostrar una eficacia clínica en pacientes con esta enfermedad. La aprobación preliminar del Comité es el paso previo a la aprobación oficial por parte de la Aemps. “Conseguir el visto bueno del Comité de la Aemps es un hito y es fruto del esfuerzo de muchos profesionales e investigadores del hospital. Esta es la segunda terapia CAR-T desarrollada en el centro con el objetivo de ofrecer la mejor alternativa terapéutica a cada paciente”, señala el doctor Josep M. Campistol, director general del Clínic Barcelona.

El mieloma múltiple es un tipo de cáncer que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea. Supone el 10% de los cánceres de la sangre y, a pesar de que existen distintos tratamientos, gran parte de los pacientes desarrolla resistencia, lo cual les provoca recaídas y hace que encontrar nuevas terapias sea una importante necesidad.  Aquí es donde las terapias CAR-T juegan un papel clave, ya que este tratamiento supone modificar genéticamente las células T del paciente (un tipo de glóbulo blanco parte del sistema inmunitario) para que puedan atacar a las células cancerosas.

El CAR-T ARI0002h ha sido desarrollado en el IDIBAPS por el grupo de investigación del doctor Álvaro Urbano-Ispizua. Está dirigido contra el antígeno BCMA, que se encuentra en la superficie de las células tumorales del mieloma y su eficacia ha sido demostrada en pacientes con mieloma múltiple que han recaído después de, al menos, dos líneas de tratamiento. "La terapia CAR-T es un ejemplo paradigmático de cómo la investigación biomédica de excelencia mejora la calidad de vida de las personas, en este caso el CAR-T ARI0002h, de los pacientes con mieloma múltiple", señala el doctor Elías Campo, director del IDIBAPS.

Los resultados se han demostrado a raíz de dos estudios liderados por el Clínic-IDIBAPS, publicados en las revistas Lancet Oncology y Clinical Cancer Research. En ambos se comprobó la eficacia del tratamiento en 60 pacientes. El análisis evidenció que el 95% de los mismos mostraron respuesta al tratamiento con un perfil favorable de toxicidad.

El desarrollo clínico de esta terapia ha sido liderado por el doctor Carlos Fernández de Larrea. En él han participado los hospitales españoles Clínic de Barcelona, Clínica Universidad de Navarra, Hospital Universitario de Salamanca, Hospital Virgen de la Arrixaca de Murcia, Hospital 12 de Octubre de Madrid, Hospital Virgen del Rocío en Sevilla y Hospital Clínico Universitario de Santiago. Según indica el hospital,  la preparación de los CARTs para su administración a los pacientes se ha realizado en el Clínic de Barcelona por parte del equipo de Inmunología del doctor Manel Juan y en la Clínica Universidad de Navarra.

Optimización del tratamiento 

Los investigadores han descrito la forma óptima de administración del tratamiento, identificando biomarcadores de respuesta que podrían mejorar la selección de pacientes y la personalización de las terapias, informan desde el Clínic.

La primera dosis se administra de forma fraccionada en tres alícuotas y, pasados 100 días desde la primera infusión, se administra una dosis de recuerdo que proporciona una respuesta de baja toxicidad. Esto permite reducir la gravedad de los efectos adversos sin que la eficacia del tratamiento disminuya. “Conocer qué pacientes responderán favorablemente a la terapia nos permitirá optimizar los resultados, ajustar la estrategia terapéutica y minimizar los efectos secundarios”, concluye el doctor Fernández de Larrea.

 

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