Por Virginia Delgado
28 de febrero de 2025En 2024, se pusieron en marcha en España 207 ensayos clínicos para enfermedades raras y en los últimos cinco años, 1.052. Unas cifras que sitúan a nuestro país entre los primeros del mundo en estas investigaciones.
Los resultados de estos estudios y del resto de países europeos han hecho posible que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) aprobara, en los últimos años, nuevos medicamentos para tratar estas patologías, llamados “huérfanos”. Concretamente, en 2024 dieron el visto bueno a 15. Lo que supuso un tercio del total de los nuevos activos autorizados.
No obstante, tanto las compañías farmacéuticas como las entidades que representan a los enfermos y sus familiares, entre ellas la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), consideran necesaria una mayor financiación por parte de actores públicos y privados. “Sólo el 20% de las enfermedades raras está siendo investigadas. Según datos del Instituto Nacional de Estadística (INE), la cifra que España dedica a I+D+i supone un 1,49 de su Producto Interior Bruto (PIB). Es necesario incrementar la inversión pública y fomentar la participación privada con incentivos que motiven nuevas investigaciones que nos permitan entender estas patologías e identificar nuevos tratamientos”, ha declarado el presidente de FEDER, Juan Carrión.
La realización de cribados neonatales y el estudio de biomarcadores son fundamentales para conocer mejor las enfermedades poco frecuentes, ya que el 70% de ellas tienen un componente genético. Por ello, los expertos demandan una realización “más ágil” de los mismos. “La mayoría de los fármacos destinados a estas patologías fundamentan su eficacia en la presencia de un biomarcador. El problema es que siguen procesos de autorización y financiación diferentes, por lo que es necesario que exista una sincronización de manera que sea posible garantizar la disponibilidad de ambos, para que el paciente tenga el mejor tratamiento cuando lo necesita”, han explicado desde Farmaindustria.
Según el último informe “Indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa” (WAIT), en España sólo está disponible en el Sistema Nacional de Salud (SNS) uno de cada dos fármacos autorizados para enfermedades raras. Respecto al tiempo medio de espera de los pacientes, es de casi dos años, ya que han de aguardar a la decisión de financiación. “Este retraso no solo es un drama para los pacientes, también merma el atractivo de España para la inversión de compañías farmacéuticas en ensayos clínicos. Desde Farmaindustria, hemos planteado al Ministerio de Sanidad una serie de medidas para corregir esta situación y mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos, partiendo de la necesidad de reconocer sus peculiaridades”, han señalado desde la entidad.
Por otro lado, los expertos confían en que la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028 también acelere los tiempos de espera y que los logros conseguidos con el Reglamento sobre Medicamentos Huérfanos se vean reflejados. “Esta norma ha permitido que Europa haya pasado de ocho a 147 medicamentos huérfanos autorizados en dos décadas”, han recalcado desde Farmaindustria.
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