El CNIO investiga inmunoterapias más efectivas y con menos efectos secundarios para niños con cáncer

La Unidad Mixta de Investigación Clínica de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO, perteneciente al Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), investiga en la actualidad inmunoterapias más efectivas y con menos efectos secundarios para niños y adolescentes con cáncer. Concretamente, la investigación se basa en inmunoterapias personalizadas. De acuerdo con el oncólogo Antonio Pérez Martínez, director de la unidad, mientras que terapias de este tipo, como las llamadas CAR-T, se usan en cada vez más cánceres en adultos, "a día de hoy en población pediátrica solo un tipo de cáncer, las leucemias linfoblásticas tipo B, se benefician de esta estrategia terapéutica".

Cada año se diagnostican en Europa 35.000 pacientes oncológicos pediátricos, unos 1.500 de ellos en España, según la Asociación Española de Pediatría. Alrededor del 80% se cura. Sin embargo, los tratamientos de cáncer pediátrico hoy son en su mayoría los mismos que hace décadas, muy tóxicos y con riesgo de secuelas, "algo especialmente importante en pacientes con muchos años de vida por delante", señala Pérez Martínez. Por ello, lamenta "la dificultad intrínseca para hacer estudios clínicos prospectivos multicéntricos en pacientes pediátricos con patologías tan complejas y tan poco prevalentes", así como "el escaso interés de la industria farmacéutica en financiar estos estudios clínicos, dada la baja prevalencia, la alta complejidad y el escaso retorno esperable".

Los oncólogos europeos en efecto han afirmado que "es poco probable que el desarrollo de CAR-T para la población con cáncer pediátrico por parte de las farmacéuticas sea rentable y, por lo tanto, es dudoso que esta vía de aprobación conduzca al acceso de los pacientes a productos eficaces". Estos expertos, recuerdan, piden que las instituciones académicas "complementen a la industria farmacéutica".

Nuevas CAR-T

Las terapias CAR-T han sido efectivas en un 40% de los pacientes pediátricos que las han recibido, y "nosotros investigamos por qué no han funcionado en el resto", explican Cristina Aguirre y Andrés París, de la Unidad de Investigación Clínica de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO.

Las terapias CAR-T se basan en modificar células defensivas del propio paciente, linfocitos, para hacer que puedan dirigirse a las células tumorales y destruirlas. Los linfocitos se extraen del paciente y se le reinfunden una vez modificadas. Pero a veces no es posible usar linfocitos de los pacientes. El grupo del CNIO quiere solventar este obstáculo usando linfocitos de donante, es decir, desarrollar células CAR-T de 'donante universal' que no generen rechazo en el paciente.

Otra línea busca ampliar la efectividad de las CAR-T a tumores sólidos. "Hasta ahora las CAR-T han tenido éxito sobre todo en tumores sanguíneos. Los tumores sólidos desarrollan barreras naturales para impedir que entren las células defensivas", explica París. Su estrategia es salvar estas barreras mediante nanopartículas de hierro, que son guiadas hasta el interior del tumor mediante un campo magnético externo. Es una colaboración con el Centro Nacional de Biotecnología y el Instituto de Ciencias Materiales de Madrid.

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