Europa recomienda la autorización de la primera terapia de edición genética CRISPR

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado Casgevy, el primer fármaco que emplea la tecnología CRISPR/Cas9. Este medicamento se ha creado para tratar la betatalasemia dependiente de transfusiones, enfermedad causada por mutaciones en el ADN de las células que producen la hemoglobina; además de la anemia falciforme, provocada por una mutación en la hemoglobina que dificulta la circulación del flujo sanguíneo. “Ambas enfermedades son debilitantes y potencialmente mortales durante toda la vida”, explican desde el CHMP. 

Según señalan desde el comité, “esta nueva terapia puede liberar a los pacientes de la carga de las transfusiones frecuentes y las dolorosas crisis vasooclusivas que ocurren cuando los glóbulos rojos falciformes bloquean los vasos sanguíneos pequeños”. Casgevy, el fármaco que emplea la tecnología de edición genética CRISPR/Cas9, es “un tratamiento único y personalizado que consiste en movilizar células madre de la médula ósea a partir de la sangre del paciente”, explican.

Esta tecnología utiliza una especie de "tijeras moleculares" que se encargan de “realizar cortes precisos”. Además, “permite agregar, eliminar o alterar material genético en esa ubicación específica del genoma de las células”, afirman desde el CHMP.  "Las herramientas CRISPR se usan aquí para bloquear la función de una proteína que es la responsable de mantener el gen gamma-globina silenciado en adultos y así conseguir despertar la producción de gamma-globina, aportando la curación que necesitan estos enfermos", añade Lluís Montoliu, investigador en el Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC).

Para su recomendación, la EMA se basó en dos ensayos que aún están en curso de un grupo de pacientes de 12 a 35 años. El comité asegura que “la seguridad de Casgevy se evaluó en los dos ensayos y un estudio de seguimiento a largo plazo, en los que 97 pacientes adolescentes y adultos con betatalasemia o anemia falciforme fueron tratados con el medicamento”.  

Aun así, para confirmar la eficacia y la seguridad de Casgevy, se tendrán presentar “los resultados finales obtenidos de los ensayos actuales para agosto de 2026, así como los resultados del estudio de seguimiento a largo plazo”, además de otros estudios que se llevarán a cabo con el producto, detalla el Comité de Medicamentos de Uso Humano. Los pacientes sometidos al tratamiento “serán objeto de un seguimiento durante 15 años para controlar la eficacia a largo plazo y la seguridad de esta terapia génica”, concluyen. 

Esta recomendación no significa que la terapia esté aprobada, sino que supone un paso más para que Casgevy sea accesible para los pacientes que lo necesiten, ya que la Comisión Europea debe aprobar su comercialización en toda la Unión Europea. 

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