Más del 85% de las personas con hemofilia A tratadas con Mim8 no experimentó hemorragias

El 85,7% de las personas con hemofilia A, con o sin inhibidores, tratadas con Mim8 en el grupo de tratamiento a demanda no experimentó sangrados. Así lo constatan los resultados del ensayo fase 3 FRONTIER2, llevado a cabo por Novo Nordisk y presentados en el Congreso Anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia (ISTH 2024).

La hemofilia es un trastorno hemorrágico hereditario raro que afecta a la capacidad del cuerpo para formar coágulos de sangre, un proceso necesario para detener el sangrado. Se estima que afecta aproximadamente a 1.125.000 personas en todo el mundo y se calcula que la hemofilia A representa entre el 80 y el 85 % de todos los casos de hemofilia.

En la investigación de Novo Nordisk, en la que participaron 254 personas mayores de 12 años, se evaluó el tratamiento profiláctico semanal y mensual (el regular para prevenir hemorragias prolongadas y espontáneas) con el tratamiento en investigación con esta molécula. 

En la población del ensayo con tratamiento a demanda, se observó una reducción de la tasa media anual de sangrados de 15,75 a 0,45 (97,1%) para el tratamiento semanal, y de 15,75 a 0,20 (98,7%) para el mensual. Por otra parte, no hubo sangrados en el 85,7% de las personas asistidas semanalmente y en el 95% de las tratadas mensualmente con esta molécula, en comparación con el 0% de los tratados sin profilaxis. 

En la población del ensayo en tratamiento profiláctico con factores de coagulación, la profilaxis con esta molécula mostró una reducción en los sangrados, con una tasa media anual de sangrados de 2,51 para el tratamiento semanal y de 1,78 para el mensual, en comparación con 4,83 y 3,10 durante la profilaxis de CFC en el período de inicio, respectivamente. La profilaxis con esta molécula semanal demostró una disminución en los sangrados del 48% con una reducción absoluta del riesgo de sangrado de 4,83 a 2,51. Su administración mensual manifestó un decrecimiento del 43%, con una reducción absoluta del riesgo de 3,10 a 1,78, en los sangrados. Se observaron cero sangrados en el 66,3% de los participantes tratados semanalmente y en el 65,3% de los tratados mensualmente con esta molécula. 

Respecto a las reacciones en el lugar de la inyección, oscilaron entre el 5% y el 12,2% en el estudio. El perfil de seguridad de Mim8 en este ensayo estuvo dentro del rango esperado, sin haber evidencia clínica de anticuerpos neutralizantes del fármaco. 

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