La Unión Europea aprueba Koselugo (selumetinib) para tratar neurofibromas plexiformes en adultos con neurofibromatosis tipo 1

La neurofibromatosis tipo 1 (NF1) es una enfermedad genética rara y progresiva que suele diagnosticarse en la primera infancia, pero que puede progresar en la edad adulta, afectando todos los sistemas orgánicos. Hasta un 50% de las personas afectadas puede desarrollar un tipo de tumor no maligno denominado neurofibroma plexiforme (NP) que puede dañar el cerebro, la médula espinal y los nervios, causando, además de dolor, desfiguración y debilidad muscular, entre otros síntomas debilitantes. 

AstraZeneca ha informado de una buena noticia para este colectivo: la aprobación por parte de la Comisión Europea de Koselugo (selumetinib), un inhibidor oral selectivo de MEK para el tratamiento de esta enfermedad. 

El visto bueno sigue la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) y se basa en los resultados de KOMET, el ensayo global de Fase III más grande y único controlado con placebo en esta población de pacientes. Los resultados fueron presentados en el Congreso Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica 2025 (ASCO) y publicados en la revista The Lancet.

En el análisis primario del ensayo, selumetinib mostró una tasa de respuesta objetiva (TRO) estadísticamente significativa del 20% frente al 5% con placebo en el ciclo 16. Después de 12 ciclos, los pacientes del grupo placebo pasaron a recibir selumetinib y los que ya estaban con selumetinib continuaron el tratamiento durante 12 ciclos adicionales. 

El perfil de seguridad de selumetinib en el ensayo KOMET de Fase III fue coherente con su perfil conocido y su uso establecido en pacientes pediátricos.

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