Una terapia génica para la hemofilia B, fármaco más innovador del año para el Consejo General de Farmacéuticos

El Consejo General de Colegios Farmacéuticos ha reconocido a Hemgenix (etranacogén dezaparvovec), una terapia génica para la hemofilia B de CSL Behring, como el medicamento más innovador del año, en el marco de la gala de sus Premios Panorama y las Medallas de la Profesión Farmacéutica.

El jurado ha justificado su decisión por tratarse del "primer tratamiento específicamente dirigido a corregir el defecto genético que ocasiona la hemofilia B", basándose en un vector viral que se ha diseñado para dirigirse al hígado e introducir en sus células una copia funcional del gen que produce el factor IX de la coagulación, mejorando parcial o completamente su deficiencia.

Hemgenix se ha aprobado como medicamento huérfano en una pauta de administración en dosis única intravenosa para el tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX, una población que puede superar las 200 personas en España.

Además, se han otorgado Menciones de Honor a Carvykti (ciltacabtagén autoleucel), de Johnson & Johnson, por ser la primera terapia CAR-T aprobada en segunda línea en el tratamiento del mieloma múltiple; y a Fabhalta (iptacopán), de Novartis, por tratarse del primer tratamiento por vía oral de la hemoglobinuria paroxística nocturna que, además, ha probado superioridad a eculizumab y ravulizumab, considerados terapia estándar para la mayoría de los pacientes.

El Consejo ha entregado, además, sus Medallas para rendir tributo a diferentes profesionales farmacéuticos que han destacado en su actividad profesional por su contribución en el avance y progreso de la Farmacia o por su apoyo a acciones farmacéuticas de interés.

Entre los premiados se encuentran la catedrática y expresidenta del Gobierno de Navarra, Yolanda Barcina, por su labor investigadora en la Ciencia y Tecnología de Alimentos y por ser la primera mujer en formar parte del Gobierno de Navarra; o el expresidente del Colegio de Farmacéuticos de Granada y vicepresidente del Consejo General, Manuel Fuentes Rodríguez, por su larga labor como titular de oficina de farmacia, su intensa actividad institucional y por recibir reconocimientos como la Presidencia Honoraria del Colegio de Farmacéuticos de Granada y la Medalla de Honor del Consejo Andaluz.

Asimismo, el Consejo ha reconocido al académico de la Real Academia de Farmacia de Cataluña y ex subdirector general de Medicamentos en el Ministerio de Sanidad, José Félix Olalla, por su trayectoria en la Administración, como gerente nacional de Relaciones Institucionales en Sanofi-aventis y por su trayectoria literaria, con la publicación de numerosos libros de poesía, ensayos y obras de divulgación sanitaria.

La ex vocal nacional de Dermofarmacia y contadora del Consejo General de Farmacéuticos, Cristina Tiemblo, también ha recibido esta medalla por combinar su carrera de oficina de farmacia con una larga trayectoria en los órganos colegiales, así como por su compromiso con la dermofarmacia y el desarrollo profesional de los farmacéuticos. Del mismo modo, se ha hecho entrega de este galardón al catedrático y ex vocal nacional de Docencia e Investigación del Consejo General de Farmacéuticos, Francisco Zaragozá, por su trayectoria en docencia e investigación, así como por su carrera en cargos institucionales, donde ha colaborado con instituciones de prestigio y diversas academias nacionales e internacionales.

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