Pfizer lanza la primera inyección semanal para tratar el déficit de la hormona del crecimiento

Ya está disponible en España “Ngenla”, una inyección semanal para el tratamiento del déficit de la hormona de crecimiento en niños y adolescentes con edades comprendidas entre los 3y los 18 años. Esta nueva opción terapéutica reduce la frecuencia de inyecciones necesarias para tratar esta enfermedad, pasando de su administración diaria, a una vez a la semana.

“Durante 20 años, se han investigado una veintena de formulaciones. Ahora estamos ante la primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada para la indicación de déficit de hormona de crecimiento pediátrico en España”, explica la directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España, Nuria Mir.

Nuestro país ha tenido una participación fundamental en el desarrollo clínico de esta hormona de crecimiento de administración semanal, con la participación de seis centros españoles en el ensayo fase 3 y siendo el cuarto país en número de pacientes incluidos, superando los 200. “Con Ngenla pasamos de la inyección diaria, a un tratamiento de inyección semanal. Estamos entusiasmados con la diferencia que puede suponerles en términos de calidad de vida y de adherencia al tratamiento, pasar de administrar una inyección diaria, a solamente una inyección semanal”, añade Mir.

Déficit de la hormona de crecimiento

El déficit de la hormona de crecimiento es una enfermedad rara que afecta a uno de cada 10.000 menores en España. Se caracteriza por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, aunque su causa es, la mayoría de las veces, desconocida. No obstante, en alrededor del 25% de los pacientes se conoce el por qué se desarrolla esta enfermedad. Entre las causas destacan las alteraciones genéticas, ciertas malformaciones del sistema nervioso central, lesiones cerebrales, infecciones, tumores o la radioterapia. 

Mejorar la adherencia al tratamiento

El diagnóstico, a menudo, se retrasa hasta que se hace evidente la diferencia de talla del paciente, lo que provoca un retraso en el inicio del tratamiento y puede afectar a los resultados finales. “El diagnóstico precoz, y en consecuencia el inicio temprano del tratamiento es clave para lograr normalizar el crecimiento del niño durante la infancia y que, por tanto, llegue a una altura normal en la edad adulta”, afirma la doctora Lidia Castro, Endocrinóloga Pediátrica e investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela y del Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).

El tratamiento actual requiere de mucha implicación, tanto por parte del niño o adolescente como de su entorno familiar. Además, este suele prolongarse en el tiempo dado que no se finaliza hasta que el paciente pediátrico culmina su crecimiento, indica la doctora Castro. 

Con las opciones terapéuticas disponibles en la actualidad, se calcula que hasta dos tercios de los niños con la enfermedad pueden omitir más de una dosis diaria de su tratamiento a la semana. Por ello, que esta terapia para tratar el déficit de la hormona de crecimiento ya esté disponible en nuestro país mejorará la calidad de vida de los pacientes más pequeños y de sus familias.

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