Llega a España el fármaco Beyonttra, el “primer ejemplo de medicina de precisión en cardiología”

La amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) es una enfermedad grave e infradiagnosticada que aparece cuando la proteína TTR se desestabiliza debido a un problema genético. Su variedad de manifestaciones y su escaso conocimiento entre la población general e incluso algunos profesionales plantean importantes desafíos en su abordaje. Desde ahora, los pacientes en España contarán con una alternativa terapéutica específicamente diseñada para esta patología, Beyonttra (acoramidis), de Bayer.

La compañía ha anunciado la disponibilidad de este medicamento de administración oral diseñada para ralentizar la progresión de la enfermedad al reducir la acumulación de depósitos de amiloide en el corazón. El CEO de Bayer en España y Portugal, Jordi Sánchez, ha destacado en la presentación de este fármaco la apuesta de la compañía por el área cardiovascular. 

Por su parte, el jefe de la unidad de Cardiopatías Familiares del Servicio de Cardiología del Hospital Puerta de Hierro de Majadahona, el doctor Pablo García-Pavía, ha resaltado la trascendencia de este fármaco como “el primer ejemplo de medicina de precisión aplicada a cardiología”. En esta línea, ha apuntado al “cambio de paradigma” que abre este tratamiento, permitiendo actuar de forma específica.

Diagnósticos que se retrasan más de tres años de media

La TTR es una proteína esencial para el transporte de la hormona tiroidea tiroxina y de la vitamina A, y parece estar implicada en la memoria la neuroprotección y la función cognitiva. Su desestabilización provoca la liberación de fragmentos que se pliegan de manera anómala y forman depósitos de fibrillas de amiloide. Esto puede derivar en insuficiencia cardiaca, hospitalizaciones recurrentes, así como una pérdida de capacidad funcional y calidad de vida.

En ATTR-CM, llegar a tiempo es clave para mejorar el pronóstico de los pacientes, más aún teniendo en cuenta el importante desafío que presenta su infradiagnóstico. La variedad e inespecifidad de los síntomas (fatiga, mareos, dificultad para respirar, edemas, latidos irregulares, dolor torácico) son las principales razones que dificultan su detección y que hacen que la espera media para recibir un diagnóstico certero se sitúa en 39 meses. 

“Los resultados del estudio muestran diferencias rápidas en comparación con placebo en variables de calidad de vida y en biomarcadores clave, además con excelentes, y también rápidos, resultados en mortalidad y hospitalización cardiovascular. Esta nueva terapia ofrece una oportunidad real para modificar el curso de la enfermedad, con resultados rápidamente medibles y observables”, ha apuntado la doctora Rocío Eiros Bachiller, cardióloga del Hospital Universitario de Salamanca. En este sentido, destaca la estabilización de la enfermedad que aporta el fármaco generando beneficios sobre la esperanza de vida, el riesgo de hospitalización y la mejora de la calidad de vida. 

La aprobación se basa en los resultados del ensayo clínico de fase III ATTRibute-CM, que evaluó la eficacia y seguridad del tratamiento frente a placebo en pacientes adultos con amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) de tipo salvaje o variante. Entre los hallazgos más relevantes destacan una reducción del 36% en el riesgo combinado de mortalidad por todas las causas o primera hospitalización cardiovascular a los 30 meses, con beneficios observables ya desde el tercer mes de tratamiento. También evidenciaron una reducción del 50% en la tasa anualizada de hospitalizaciones cardiovasculares, frente al grupo placebo y mejoras en la capacidad funcional. Además, ambos doctores han destacado su amplio perfil de seguridad. 

Con este nuevo fármaco, el director médico de Bayer España, el doctor Guido Senatore ha subrayado cómo buscan contribuir al abordaje de las patologías cardiacas desde la innovación para cambiar su pronóstico y reducir los retrasos diagnósticos. 

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