España financia 17 nuevos medicamentos huérfanos en 2024, cuatro menos que en 2023

España ha financiado 17 nuevos medicamentos huérfanos autorizados por la Unión Europea durante 2024, lo que supone un ligero descenso respecto al año anterior, cuando se alcanzó un récord con 21 fármacos financiados, según el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos, elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).

Con la incorporación de estos nuevos medicamentos al Sistema Nacional de Salud (SNS), España suma un total de 85 medicamentos huérfanos financiados. Esto equivale al 58 % de los medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea, lo que representa un incremento del 5 % respecto al ejercicio anterior.

El análisis refleja una evolución positiva en el número de designaciones huérfanas, autorizaciones de comercialización y códigos nacionales otorgados durante el último año. En este sentido, destacan la incorporación de 25 designaciones huérfanas (frente a 19 en 2023), 17 autorizaciones de comercialización (frente a 12) y 24 códigos nacionales (frente a 10).

Situación en Europa

A nivel europeo, también se observa una evolución positiva. En 2024 se registraron 25 nuevos medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, seis más que en 2023. Además, 17 medicamentos obtuvieron autorización para su comercialización por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), superando en cinco puntos el número de productos autorizados el año anterior.

Al cierre de 2024, la Unión Europea contaba con 210 medicamentos con designación huérfana y nombre comercial, de los cuales 147 tienen autorización de comercialización. En España, se contabilizan 131 medicamentos huérfanos con código nacional, lo que equivale al 89 % de los autorizados en la UE.

Tres nuevas terapias avanzadas financiadas

El informe de AELMHU también destaca los avances en terapias avanzadas para patologías poco frecuentes. A fecha del 31 de diciembre de 2024, existen 15 terapias avanzadas con designación huérfana y autorización de comercialización.

De estas, 14 cuentan con código nacional, aunque solo la mitad están financiadas por el SNS. De las siete terapias restantes con código nacional pero sin financiación, cinco han recibido una resolución desfavorable y dos se encuentran en evaluación o sin solicitud de financiación.

En 2024, España incorporó tres nuevas terapias avanzadas con designación huérfana al SNS, marcando un hito, ya que la última terapia avanzada de este tipo financiada en el país databa de 2021.

Medicamentos huérfanos pendientes de financiación
Actualmente, en España hay 46 medicamentos huérfanos sin financiar, uno más que en 2023. De estos, la mitad recibió una resolución negativa de financiación, mientras que la otra mitad está en evaluación o su financiación no ha sido solicitada aún.

El informe detalla que el 35 % de estos medicamentos (16) lleva esperando financiación pública desde el periodo 2015-2020, mientras que el 22 % (10) corresponde al periodo 2021-2023. El 43 % restante (20) obtuvo código nacional en 2024.

Casi el 40 % de los medicamentos huérfanos sin financiar lleva más de tres años en espera de su incorporación al SNS. Sin embargo, el 40 % restante (20 medicamentos) lleva menos de un año en esta situación.

El tiempo medio de espera entre la obtención del código nacional y la aprobación de financiación por parte del SNS se mantuvo en los 23 meses registrados en 2023. En este contexto, la AELMHU ha subrayado la necesidad de un nuevo modelo de evaluación y financiación que contemple las particularidades de los medicamentos huérfanos para facilitar su acceso a los pacientes en España.

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