La EMA retira el medicamento Oxbryta porque "sus beneficios no superan sus riesgos"

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su siglas en inglés) de la Agencia del Medicamento Europea (EMA) suspende la autorización de comercialización de Oxbryta, un medicamento para tratar la anemia de células falciformes. Esta decisión se ha producido tras su retirada provisional en septiembre 2024 para revisar los datos de seguridad emergentes, que ahora se convierte en una cancelación definitiva.

Tras su evaluación, el CHMP concluyó que los beneficios del medicamento ya no superan sus riesgos. La revisión se inició después de que los datos mostraran un mayor número de muertes con Oxbryta que con placebo en un ensayo clínico y un número de muertes mayor de lo previsto en otro ensayo.

Dos informes ratifican su suspensión

En el primer estudio, que evaluó el efecto de Oxbryta en personas con anemia de células falciformes con mayor riesgo de ictus, fallecieron ocho niños tratados con Oxbryta, en comparación con dos niños que recibieron un tratamiento placebo.

En el segundo estudio, que evaluó el efecto del medicamento en las úlceras de pierna, una complicación conocida de la anemia de células falciformes, una persona falleció en el grupo de Oxbryta durante las primeras 12 semanas de tratamiento, mientras que no se produjeron fallecimientos en el grupo placebo. En la siguiente fase del estudio, de 12 semanas de duración, en la que todos los pacientes recibieron Oxbryta, se registraron 8 fallecimientos adicionales. Los estudios también mostraron un mayor número de episodios repentinos de dolor intenso, incluyendo crisis vasooclusivas (CVO), entre los pacientes tratados con Oxbryta en comparación con los que recibieron placebo.

El papel de la EMA en su retirada

El 26 de septiembre de 2024, el CHMP recomendó suspender la autorización de comercialización como medida de precaución tras la aparición de nuevos datos citados anteriormente. En ese momento, la EMA asesoró a los profesionales sanitarios y a los pacientes, destacando que Oxbryta debía suspenderse y que los pacientes que ya lo estaban tomando debían cambiar a un tratamiento alternativo. Aunque el análisis final de los estudios de registro no confirmó un aumento de los episodios de dolor repentino con Oxbryta, los ensayos clínicos recientes sí mostraron más episodios de dolor repentino y muertes. Estos resultados son incompatibles con los del ensayo clínico principal anterior que respaldó la autorización de Oxbryta, el cual no mostró diferencias entre los grupos de tratamiento.

En su revisión, el CHMP señaló que los mecanismos subyacentes del aumento del número de muertes y complicaciones, incluidos los episodios de dolor repentino, tras el tratamiento con Oxbryta en los estudios siguen sin estar claros. El CHMP no encontró una explicación clara del aumento de los riesgos ni pudo identificar medidas para minimizarlos eficazmente ni a ningún subgrupo de pacientes para quienes los beneficios del medicamento superen sus riesgos.

En consecuencia, el CHMP concluye que la relación beneficio-riesgo de Oxbryta ya no es favorable y que la suspensión de la autorización de comercialización del medicamento debe mantenerse. Por lo tanto, Oxbryta seguirá sin estar disponible para su prescripción por parte de profesionales sanitarios en la UE. Además, para llegar a su dictamen, el CHMP también ha tenido en cuenta el asesoramiento de expertos en la materia, así como de representantes de los pacientes, y ha consultado al comité de seguridad de la EMA (PRAC) sobre posibles medidas de minimización de riesgos.

Sobre Oxbryta

Este fármaco se autorizó en la UE en febrero de 2022 para el tratamiento de la anemia hemolítica (descomposición excesiva de glóbulos rojos) en pacientes mayores de 12 años con anemia de células falciformes. Se administró solo o junto con otro medicamento para esta patología llamado hidroxicarbamida. El fármaco contiene el principio activo voxelotor.

La anemia de células falciformes es una enfermedad genética en la que las personas producen una forma anormal de hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno. De esta manera, los glóbulos rojos se vuelven rígidos y pegajosos, y cambian de forma discoidal a forma de medialuna (similar a una hoz).

La revisión ha sido realizada por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP), responsable de las cuestiones relativas a los medicamentos de uso humano, que ha adoptado el dictamen de la Agencia. La decisión del CHMP se remitirá ahora a la Comisión Europea, que expedirá una decisión final jurídicamente vinculante aplicable en todos los Estados miembros de la UE.

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