Por Gema Puerto
21 de septiembre de 2023Los investigadores del departamento de Neuropatología Mitocondrial del Instituto de Neurociencias de Barcelona (INc-UAB) Emma Puighermanal y Albert Quintana i Elisenda Sanz han conseguido, tras una solicitud, que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) designe el cannabidiol (una sustancia química derivada de la planta del cannabis), como medicamento huérfano para tratar el síndrome de Leigh, una enfermedad mitocondrial minoritaria.
Qué es el síndrome de Leigh
Las enfermedades minoritarias son aquellas cuya incidencia es igual o inferior a cinco casos por cada 10.000 personas. Son tan poco frecuentes que, pese a su gravedad, a menudo no reciben atención por parte de la industria farmacéutica. Para facilitar el desarrollo y autorización de fármacos para enfermedades minoritarias, las agencias reguladoras pueden otorgar a ciertos medicamentos la distinción de medicamento huérfano, para que se beneficien de varios incentivos. Esta designación conlleva varios beneficios como consejos científicos y asistencia en protocolos, exclusividad de mercado y reducción de costes de desarrollo, entre otros, con el objetivo final de llevar al mercado un fármaco efectivo para enfermedades que no tienen ningún tratamiento.
El síndrome de Leigh es una enfermedad mitocondrial neurodegenerativa muy severa que afecta a la población pediátrica. Como las mitocondrias de sus células no funcionan bien, los pacientes tienen problemas en muchos órganos y sistemas, pero principalmente en los músculos y el sistema nervioso. Las causas de la enfermedad son genéticas y actualmente no existe ningún tratamiento aprobado.
El estudio
En un amplio estudio preclínico en el que se ha combinado el uso de modelos animales de la enfermedad con células derivadas de pacientes, los investigadores del INc-UAB han demostrado que el cannabidiol ejerce múltiples efectos beneficiosos. Entre ellos, destacan una disminución de la producción de estrés oxidativo y de la inflamación, una mejora de los problemas motores, una reducción de la epilepsia y un aumento en la esperanza de vida en ratones genéticos, que presentan un fenotipo similar al síndrome de Leigh.
Los líderes de este proyecto, los doctores Emma Puighermanal y Albert Quintana, esperan poder realizar en breve un estudio clínico sobre el uso del cannabidiol en pacientes.
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