Disponible en España ravulizumab para el tratamiento de Miastenia Gravis generalizada

AstraZeneca, junto a Alexion, su división de enfermedades raras ha anunciado que el fármaco inyectable Ultomiris (ravulizumab) ha sido incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) de España por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social como tratamiento para pacientes adultos con Miastenia Gravis generalizada (MGg) y con anticuerpos positivos frente a receptores de acetilcolina (AchR) de forma complementaria al tratamiento convencional.

La Miastenia Gravis generalizada es una enfermedad autoinmune y neuromuscular rara que se caracteriza por la debilidad muscular grave y la pérdida de la función muscular. En España, la Miastenia Gravis afecta a unas 15.000 personas, de las cuales el 80% viven con MG generalizada (MGg). “La prevalencia de la enfermedad es de 15 a 20 pacientes por cada 100.000 habitantes, de hecho, en España hay casi 15.000 personas que la sufren”, explica el doctor Carlos Casasnovas Pons, neurólogo y coordinador de la Unidad de enfermedades neuromusculares del Hospital Universitario de Bellvitge (Barcelona). “Los pacientes que sufren esta enfermedad se levantan bien, pero no saben cómo van a terminar su día. Sus músculos pueden estar tan fatigados que a veces no pueden moverse”.

Esta enfermedad puede aparecer a cualquier edad, pero es más frecuente en mujeres de 40 años y en hombres mayores de 60. Los síntomas iniciales pueden incluir dificultad para hablar, visión doble, párpados caídos y falta de equilibrio. Estos a menudo pueden evolucionar hacia síntomas más graves con el avance de la enfermedad, como problemas para tragar, asfixia, fatiga extrema e insuficiencia respiratoria.

Esta decisión sobre el fármaco supone la primera y única aprobación de un inhibidor del complemento C5 de acción prolongada para el tratamiento de la MGg en España. “Representa un paso adelante para establecer una estrategia terapéutica válida para estos pacientes”, dice el doctor Casasnovas.

A este respecto, el doctor Francisco Rodríguez de Rivera, neurólogo del Hospital Universitario La Paz de Madrid y coordinador del Grupo de estudio de Enfermedades Neuromusculares de la Sociedad Española de Neurología (SEN), ha indicado que  “ravulizumab es el primer inhibidor de C5 indicado para el tratamiento de la MGg en España. Presenta un inicio rápido de acción que se mantiene a largo plazo y una dosificación predecible, una vez cada ocho semanas. La llegada de ravulizumab a España supone una nueva opción en el tratamiento de la MGg que nos permitirá tratar de manera eficaz y fiable a un amplio espectro de pacientes que, a día de hoy, a pesar de su tratamiento de base, no consiguen control”..

El ensayo

La resolución de inclusión por parte del Ministerio de Sanidad se basa en la aprobación de la Comisión Europea y en los resultados del ensayo CHAMPION-MG de fase III, los cuales han sido publicados online en NEJM Evidence. En el ensayo, llevado a cabo durante 26 semanas, ravulizumab ha demostrado ser superior al grupo placebo en el criterio de valoración primario, en la escala MG-ADL, que evalúa el impacto de MGg en las funciones diarias de estos pacientes con Miastenia Gravis. Los resultados se han apoyado en la información facilitada por los pacientes, trasladándola a una escala donde se evalúa la capacidad para realizar actividades cotidianas. “Muchos pacientes no podían acudir a su trabajo o tenían que dejar de conducir a causa de la fatiga muscular. Con el fármaco han podido retomar muchas de sus actividades diarias con normalidad”, explica el doctor Rodríguez. Además, en el seguimiento de estos pacientes a largo plazo, con el estudio de extensión abierto (OLE), se observó que el beneficio clínico de ravulizumab se mantenía hasta las 60 semanas.

Ravulizumab está aprobado en Estados Unidos (abril de 2022), Japón (agosto de 2022) y la Unión Europea (septiembre de 2022) para el tratamiento de determinados adultos con MGg. Actualmente, se están llevado a cabo revisiones reglamentarias en otros países.

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