Disponible en España el primer tratamiento profiláctico subcutáneo para hemofilia A o B grave

Pfizer presenta en España marstacimab, el primer tratamiento profiláctico subcutáneo mediante pluma precargada para adultos y adolescentes a partir de 12 años con hemofilia A o B grave sin inhibidores. Los resultados del ensayo clínico internacional de fase 3 BASIS mostraron una reducción significativa del 35,5% en la tasa media anualizada de sangrados tratados en comparación con la profilaxis previa con factores de reemplazo. Administrado mediante una inyección subcutánea semanal, este tratamiento combina eficacia y comodidad, al requerir una preparación mínima y no necesitar monitorización de laboratorio asociada.

“Uno de los principales retos para los pacientes con hemofilia sigue siendo la adherencia al tratamiento, especialmente cuando se requiere de administraciones frecuentes y una gestión compleja del medicamento”, afirma la doctora Olga Benítez Hidalgo, Hematóloga en la Unidad de Hemofilia y Coagulopatías congénitas del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigadora principal en el ensayo BASIS. “Contar con una opción de administración subcutánea con un dispositivo precargado facilita de forma notable la administración del tratamiento, nos ayuda a simplificar el tratamiento y, por ende, reducimos la carga emocional y logística que asumen los pacientes y sus familias. Todo ello contribuye, en la mayoría de los casos, a un mejor cumplimiento terapéutico”, añade la doctora Benítez.

En este sentido, la doctora María Teresa Álvarez Román, jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid y presidenta de la SETH, indica que “la posibilidad de utilizar pautas de administración y esquemas terapéuticos más sencillos supone un cambio sustancial en la carga terapéutica, traduciéndose probablemente en mayor adherencia, menor carga emocional y un mejor control de la enfermedad; permitiendo que los pacientes participen más plenamente en la vida laboral, educativa y social, proyectándose hacia el futuro con una perspectiva mucho más optimista”.

Por su parte, Daniel-Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO), destaca: “Para las personas que convivimos con la hemofilia, los avances en el abordaje de la enfermedad suponen ganar control sobre aspectos fundamentales de nuestra vida diaria, que a menudo se ven condicionados por ella. Contar con alternativas que faciliten el día a día refuerza nuestra esperanza de un futuro con menos limitaciones y mayor autonomía”.

La aprobación en nuestro país se ha logrado en base a los resultados positivos del ensayo clínico pivotal de fase 3 BASIS que evaluó la seguridad y eficacia de este tratamiento en adultos y adolescentes de 12 años o mayores con hemofilia A o B grave sin inhibidores. Durante la fase de tratamiento activo de 12 meses, los participantes recibieron una dosis inicial de 300 mg, seguida de dosis semanales de 150 mg.

En línea con esto, el doctor José Chaves, director médico de Pfizer España, señala: “Es alentador que estos datos muestren el potencial de esta terapia para combinar eficacia, seguridad y una administración sencilla, respondiendo a una necesidad importante de los pacientes. Nuestra prioridad como compañía es desarrollar soluciones que respondan a las necesidades médicas de los pacientes, y con este lanzamiento reflejamos más de 40 años de compromiso con la investigación y la innovación en hemofilia, un área en la que aún existen retos importantes”.

La hemofilia es un trastorno genético de la sangre que dificulta la coagulación y provoca sangrados espontáneos o hemorragias tras lesiones o cirugías. En España, la hemofilia afecta aproximadamente a una de cada 10.000 personas, y a cerca de 850.000 en todo el mundo. La incapacidad de la sangre para coagular correctamente aumenta el riesgo de hemorragias dolorosas en las articulaciones, que con el tiempo pueden provocar inflamación y daño articular permanente en las personas con hemofilia.

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