España, líder en número, calidad, eficacia y avance de ensayos clínicos

A diario, el sector sanitario genera muchas noticias que han de ser comunicadas a la sociedad; avances, descubrimientos, alertas… De todo ello se hacen eco los profesionales de la información sanitaria que, como sus compañeros de otros ámbitos, tienen la responsabilidad de dar una información sólida y veraz.

Quizá, el mundo de la sanidad sea uno de los más difíciles por la complejidad de sus temas. Conscientes de ello, la biofarmacéutica MSD ha organizado su décimo séptimo seminario dirigido a periodistas sanitarios.

En esta ocasión, el objetivo ha sido ayudarles a entender qué papel juegan los ensayos clínicos en la supervivencia del cáncer. “Hemos tocado los principales puntos relacionados con su diseño, desarrollo y obtención de resultados”, ha explicado el doctor César A. Rodríguez, presidente de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM), entidad organizadora del seminario junto a MSD.

Por su parte, el doctor Javier de Castro, vicepresidente de SEOM, ha subrayado que encuentros como este “potencian una información rigurosa y de valor para los pacientes con cáncer y sus cuidadores, y para un mejor conocimiento de esta enfermedad en la sociedad. El rápido desarrollo de nuevos avances terapéuticos hace necesario actualizar a la sociedad en tiempo real, por lo que el papel de los medios de comunicación es fundamental. Tanto medios como oncólogos nos enfrentamos a una inmediatez que hace difícil el rigor, facilita las noticias falsas o genera falsas expectativas”.

El seminario ha incluido tres mesas de debate y una charla introductoria sobre la importancia de la investigación oncológica en España. Así, se ha puesto de manifiesto el papel crucial de los grupos cooperativos y de la investigación académica independiente.

El presidente de SEOM ha aprovechado el evento para presentar el “Dossier de investigación Oncológica 2025”, que destaca el alto nivel de desarrollo y la relevancia de los estudios que llevan a cabo los investigadores españoles. “Nuestro país encabeza los ensayos clínicos en Europa, con el mayor número por cada 100.000 habitantes, tanto en la cifra global como en Oncología. Además, a pesar del incremento notable en países asiáticos, especialmente en China, España es el único país en el que el número de ensayos clínicos iniciados se mantiene estable”, ha subrayado. El doctor ha explicado que esto se debe a que aquí el tiempo requerido para la apertura de un ensayo es menor que en el resto de la Unión Europea.

Durante su intervención, la directora de Oncología de Ensayos Clínicos de MSD en España, Violeta Tahuilan, ha recalcado que la investigación clínica “es una pieza clave en el desarrollo de nuevos tratamientos y en la mejora de la calidad de vida de los pacientes. Cada estudio supone una oportunidad para avanzar en el conocimiento científico y en la búsqueda de soluciones innovadoras más eficaces y seguras”.

Tipos y diseño de ensayos clínicos

En la primera mesa debate, que ha llevado por título “Los ensayos clínicos: tipos y diseño”, el doctor Joaquín Gavilá, jefe de Servicio de Oncología Médica del Instituto Valenciano de Oncología y tesorero de la Junta Directiva de SOLTI (grupo académico de investigación clínica en cáncer de mama y otros tumores), ha explicado cuáles son las fases de los estudios.  “En la 1 buscamos seguridad y dosis óptima; en la 2, eficacia preliminar; y en la fase 3, beneficio clínico claro, como supervivencia o calidad de vida. Para determinar su viabilidad, evaluamos la solidez científica, la relevancia clínica, la viabilidad económica, el cumplimiento de los requisitos regulatorios y la factibilidad operativa, es decir, si contamos con pacientes, centros y recursos”, ha aclarado.

La doctora Eva Carrasco, directora científica y general de GEICAM (Grupo Español de Investigación en Cáncer de Mama), ha puntualizado que los estudios fase 1 incluyen un número muy limitado, generalmente con distintos tipos de tumores avanzados, y que se realizan en centros altamente especializados. No obstante, ha aclarado que en los de optimización de dosis o de combinación con otros fármacos, se incluye un mayor número de pacientes y, en algunos casos, con cohortes más amplias por tumores. Respecto a los ensayos fase 2, ha explicado que evalúan la eficacia preliminar del tratamiento en una población más homogénea de pacientes y su diseño es más estructurado, con criterios de inclusión más definidos. También, que se centran en un tipo específico de cáncer en una situación muy concreta y sirven para seguir recopilando datos de seguridad.

Con respecto a los ensayos fase 3, la facultativa ha explicado que con ellos el nuevo tratamiento se compara con el estándar actual y se hace mediante estudios aleatorizados, multicéntricos y con un número elevado de pacientes. “En esta etapa, se requiere un diseño más complejo y riguroso desde el punto de vista metodológico y estadístico. Por último, en los estudios fase 4, la doctora Carrasco ha manifestado que se continúa evaluando su uso en condiciones reales “para identificar efectos a largo plazo, nuevos perfiles de pacientes o patrones de uso”.

Durante el encuentro, también se ha hablado de las nuevas tecnologías y de la inteligencia artificial. “Juegan un papel transformador en el diseño de un ensayo clínico, ya que permiten analizar grandes volúmenes de datos para seleccionar mejor a los pacientes, ajustar criterios de inclusión y exclusión, y diseñar ensayos adaptativos que evolucionan según los resultados intermedios. También ayuda a predecir respuesta o toxicidad en base a perfiles clínicos y genómicos, y facilita la monitorización remota y la recogida de resultados reportados por el paciente, reduciendo desplazamientos y carga asistencial”, ha subrayado el doctor Gavilá.

En cuanto a cómo garantizar que un ensayo sea ético y seguro, el facultativo ha reconocido que hay varios puntos clave, como “la aprobación por un comité ético y las autoridades regulatorias, un consentimiento informado claro y adaptado al paciente, un balance riesgo beneficio favorable o la supervisión constante por un comité independiente de monitorización de seguridad”.

Objetivos “emergentes”, más allá de los tradicionales

Además de buscar la eficacia de los tratamientos, en la actualidad, los ensayos clínicos pretenden ofrecer una atención más personalizada, sostenible y alineada con las necesidades de los pacientes. Se trata de lo que los profesionales llaman “objetivos emergentes”. El doctor Tomás Pascual, jefe de la sección de Cáncer de mama y ginecológico del Hospital Clínic de Barcelona, ha destacado en la segunda mesa debate del seminario algunos como la calidad de vida, el uso de biomarcadores moleculares y dinámicos, la biopsia líquida o la evaluación de estrategias de desescalado terapéutico. “Tienen un impacto positivo en la participación y la adherencia, al favorecer una mayor alineación con las prioridades del paciente y reforzar la percepción de un enfoque más personalizado”, ha explicado el facultativo.

La doctora Rebeca Lozano, oncóloga médica del Complejo Asistencial Universitario de Salamanca, ha subrayado que aunque la supervivencia global sigue siendo la prueba más fiable para medir la eficacia de un tratamiento oncológico, actualmente “se utilizan otros endpoints (criterios de valoración) complementarios como la supervivencia libre de progresión (mide el tiempo hasta progresión o muerte) o la supervivencia libre de enfermedad (tiempo hasta recaída, clave en estudios de adyuvancia/neoadyuvancia). Todo ello aporta señales más tempranas de eficacia, pero no siempre pueden sustituir a la supervivencia global y deben interpretarse junto a la calidad de vida y la toxicidad”, ha puntualizado.

Respecto a la biopsia líquida y a los biomarcadores, los expertos han explicado durante el seminario que la primera es una técnica que permite analizar fragmentos de ADN tumoral circulante a partir de una muestra de sangre. “Es uno de los avances más relevantes”, han recalcado. En cuanto a los biomarcadores, el doctor Pascual ha señalado que se han consolidado como “una herramienta esencial en los nuevos enfoques de investigación clínica, al permitir una medicina más precisa, eficiente y adaptada al perfil de cada paciente”. “La medicina personalizada redefine los objetivos de los ensayos. Ya no buscamos una eficacia promedio, sino el beneficio individual”, ha concluido.

La necesidad de adaptar la regulación

La mesa debate “El futuro de los ensayos clínicos en la medicina de precisión” ha cerrado el seminario organizado por MSD y SEOM. En ella los expertos han insistido en la necesidad de que las agencias reguladoras y los sistemas sanitarios modifiquen los criterios de acceso a los ensayos clínicos de los pacientes. Así, el doctor Ignacio Matos, oncólogo médico de la Clínica Universidad de Navarra en Madrid, ha indicado que muchos ensayos pequeños revelan resultados clínicos muy relevantes, algo que hace necesario adaptar los procesos de aprobación y regulación del acceso a nuevos tratamientos en Oncología médica.  “La llegada de medicamentos dirigidos a alteraciones genéticas muy específicas desafía los modelos tradicionales de evaluación, que están pensados para terapias más generalizadas”, ha añadido. “Cada vez, se utilizan más diseños innovadores, como los ensayos basket, que agrupan diferentes tipos de cáncer con una misma alteración genética; o los umbrella, que prueban diferentes terapias en un mismo tipo de tumor con distintas mutaciones”, ha explicado.

La jornada ha concluido con los objetivos cumplidos: poner en valor la investigación clínica que se desarrolla en España y el rol de nuestro país como líder, y dar a conocer a los profesionales de la información sanitaria los principales puntos relacionados con su diseño, desarrollo y obtención de resultados.

 

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