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Sanidad aprueba el primer tratamiento oral para la Atrofia Muscular Espinal

Evrysdi es una alternativa para los pacientes de esta enfermedad que no son candidatos a la terapia génica o a la administración intratecal

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Sanidad aprueba el primer tratamiento oral para la Atrofia Muscular Espinal

Por Julia Porras

9 de febrero de 2023

La Atrofia Muscular Espinal (AME) es la principal causa genética de mortalidad infantil, una  enfermedad que afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 bebés y que, en España, sufren entre 800 y 1.000 personas. Esta patología provoca la pérdida progresiva de la fuerza muscular con impacto sobre actividades básicas como hablar, respirar, caminar o tragar. 

Ahora, el Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación de Evrysdi (Risdiplam), de la farmacéutica Roche, el primer y único tratamiento de administración oral con efecto sistémico, es decir, con un mecanismo de acción que funciona a nivel del Sistema Nervioso Central y de todo el organismo, dirigido a los pacientes a partir de los dos meses de edad con AME tipo 1,2 y 3. Esta terapia ha demostrado su eficacia en bebés, niños y adultos, en más de 7.000 pacientes tratados en todo el mundo hasta la fecha, convirtiéndose en una alternativa para aquellos que no son candidatos a la terapia génica o a la administración intratecal.

Evrysdi, además, es el único tratamiento oral para la AME que ha sido estudiado en ensayos clínicos en un amplio rango de edades, concretamente de 0 a 60 años, y en una gran variedad de pacientes, que va desde los pre-sintomáticos a aquellos con una gran progresión de la enfermedad. En el estudio de este fármaco han participado cuatro hospitales españoles, el Sant Joan de Déu, el Vall d’Hebrón de Barcelona, el Virgen del Rocío de Sevilla y La Paz de Madrid. 

Tal y como ha señalado la doctora Beatriz Pérez Sanz, directora médico de Roche Farma España, “esta terapia ayuda a los pacientes a vivir con una mayor sensación de normalidad, gracias a su administración en casa. Estamos muy satisfechos de haber logrado, gracias a nuestro esfuerzo en investigación y a nuestra estrecha colaboración con la comunidad de AME, un gran paso en el abordaje de esta enfermedad rara”.

En relación con sus beneficios para esta comunidad, la doctora Mónica Povedano, jefa de la Unidad Funcional de Enfermedad de Motoneurona del Servicio de Neurología del Hospital Universitari Bellvitge de Barcelona, ha destacado que “la administración oral va a permitir una mayor accesibilidad al tratamiento en pacientes adultos, ya que muchos de ellos padecen escoliosis y espaldas complejas que no les permiten recibir un tratamiento intratecal. Esta vía de administración además ha demostrado efectos beneficiosos también en la deglución y comunicación, y mejora de la fatiga, por lo que su disponibilidad en farmacia amplía las posibilidades terapéuticas en los pacientes y permite un mejor abordaje en el paciente adulto”.

En el proceso de conseguir la disponibilidad de esta terapia en nuestro país, las asociaciones de pacientes han tenido un papel clave. En este sentido, la directora de la Fundación Atrofia Muscular Espinal (FundAME), María Dumont, ha asegurado que “el acceso a una alternativa terapéutica supone un gran impacto sobre la calidad de vida presente y futura de las personas afectadas por AME. Por todo ello, celebramos la resolución finalmente adoptada y estamos expectantes porque el acceso a la misma se haga realidad para todos y cada uno de los pacientes que la precisan con urgencia.”

 

 

 



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