Primera paciente con diabetes tipo 1 que se cura tras un trasplante de células madre

Una mujer de 25 años con diabetes tipo 1 ha logrado producir insulina por sí misma tres meses después de recibir un innovador trasplante de células madre reprogramadas de su propio cuerpo. Este avance representa un hito importante en el tratamiento de esta enfermedad, según revela un estudio publicado en la revista Cell. La paciente, cuya identidad se mantiene en el anonimato, es la primera persona con diabetes tratada con células autólogas (provienen de la misma persona que recibirá el trasplante, por lo que el paciente es su propio donante), que ha sido capaz de generar insulina, lo que ofrece una nueva esperanza para millones de personas que padecen esta condición.

El estudio fue liderado por el biólogo celular Deng Hongkui, de la Universidad de Beijing, China. El equipo empleó células madre pluripotentes inducidas (iPS), reprogramadas a partir de las propias células de la paciente, para desarrollar cúmulos de islotes pancreáticos tridimensionales. Estos islotes, que son los responsables de la producción de insulina en el cuerpo, fueron posteriormente trasplantados a la mujer en una intervención que duró menos de media hora.

Innovación en el trasplante

La operación se realizó en junio de 2023, cuando se inyectaron aproximadamente 1,5 millones de islotes en los músculos abdominales de la paciente. Esta localización supone una mejora respecto a los trasplantes de islotes convencionales, que generalmente se colocan en el hígado. Según los investigadores, la nueva ubicación facilita el seguimiento de las células mediante resonancia magnética y, en caso necesario, permite retirarlas de forma más sencilla.

Solo dos meses y medio después de la intervención, la paciente comenzó a producir insulina suficiente para prescindir de las inyecciones, algo que ha mantenido durante más de un año. En una declaración a la revista Nature, la mujer comentó: “Ya puedo comer azúcar”. Además, ha dejado de experimentar las peligrosas fluctuaciones de glucosa en sangre, manteniéndose dentro del rango óptimo más del 98 % del tiempo.

La paciente ya estaba bajo tratamiento con inmunosupresores (una sustancia química que produce la inmunosupresión del sistema inmunitario), debido a un trasplante de hígado previo, lo que impide saber si el uso de células iPS autólogas reduce el riesgo de rechazo sin estos medicamentos. Sin embargo, esta investigación espera que las células provenientes del propio paciente sean menos propensas a ser rechazadas. No obstante, en personas con diabetes tipo 1, cuyo sistema inmunológico presenta una respuesta autoinmune alterada, aún existe el riesgo de que el organismo ataque los islotes trasplantados.

Para combatir este desafío, el equipo de Deng está trabajando en el desarrollo de células capaces de evadir este tipo de respuesta inmune, lo que podría mejorar significativamente el éxito a largo plazo de este tratamiento.

Retos para el futuro

Aunque el uso de células autólogas presenta grandes ventajas, como la reducción del riesgo de rechazo, los expertos señalan que este procedimiento es complejo y difícil de escalar para su comercialización. Por ello, varios equipos de investigación están explorando alternativas basadas en células madre de donantes para generar islotes pancreáticos.

Uno de estos estudios está siendo liderado por Vertex Pharmaceuticals. En este ensayo, una docena de pacientes con diabetes tipo 1 recibieron islotes derivados de células madre embrionarias donadas, que fueron trasplantados en el hígado. Tres meses después, todos los participantes comenzaron a producir insulina, y algunos incluso lograron independizarse completamente de las inyecciones.

Vertex también está llevando a cabo un segundo ensayo donde se emplea un dispositivo protector que evita que el sistema inmunitario ataque los islotes trasplantados, eliminando la necesidad de inmunosupresores. Aunque los resultados preliminares son prometedores, el estudio sigue en curso.

No obstante, el camino no está exento de riesgos. En febrero de este año, Vertex tuvo que suspender un ensayo con una terapia experimental basada en células madre alogénicas tras la muerte de dos pacientes.  Estas células madre sanas se obtienen de la sangre o la médula ósea de un donante emparentado que no es un gemelo del paciente, o de un donante no emparentado con características genéticas similares a las del paciente.

Una revolución en la medicina

La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune en la que el propio cuerpo destruye las células que producen insulina en el páncreas. Los tratamientos tradicionales, que a menudo incluyen trasplantes de islotes, enfrentan limitaciones debido a la escasez de donantes y a la necesidad de inmunosupresores para evitar el rechazo del injerto. Sin embargo, los avances en la reprogramación de células madre ofrecen un nuevo horizonte. La posibilidad de generar tejido pancreático a partir de células propias podría superar la falta de donantes y reducir la necesidad de medicamentos inmunosupresores. Aunque quedan numerosos desafíos por delante, los recientes progresos en estos ensayos brindan una nueva esperanza para los millones de personas que viven con diabetes tipo 1.

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