Por Julia Porras
1 de diciembre de 2022Un estudio desarrollado por investigadores de varios países y liderado por el profesor Jesús Argente, jede del Servicio de Pediatría y Endocrinología del Hospital Universitario Niño Jesús, de Madrid, ha permitido constatar la eficacia del fármaco Stmelatonide para pacientes con el síndrome de Bardet-Biedl. Se trata de un trastorno genético raro de la obesidad que afecta a múltiples sistemas del cuerpo con sintomatología tan diversa como alteraciones de visión, trastornos renales y dificultades de aprendizaje, del que, hasta la fecha, no se disponía de ningún tratamiento. Además, produce hiperfagia acusada (apetito desmesurado) e hiperinsulinismo (niveles de insulina baja en sangre) en los niños.
Este fármaco produce una pérdida significativa de hasta un 10% en pacientes con esta patología.
El estudio ha consistido en un seguimiento a 38 pacientes procedentes del Servicio de Endocrinología del Hospital Niño Jesús de Madrid, de seis años en adelante. Niños que padecen este síndrome y el de Alström, otra enfermedad rara caracterizada por obesidad, pero también por ceguera, sordera y diabetes mellitus. Los niños a los que se les dio el fármaco tuvieron una reducción del 10% de su peso corporal al año de comenzar a tomar el medicamento.
Los resultados respaldan el empleo de este fármaco, proporcionando evidencia científica para su aprobación como primera elección para el tratamiento de algunos de los síntomas del síndrome de Bardet-Biedl.
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