Por Andrea Rivero
17 de marzo de 2023Un ensayo clínico preliminar, llevado a cabo por investigadores del MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas, en Estados Unidos, ha mostrado por primera vez la eficacia de revumenib, un fármaco oral experimental desarrollado por Syndax Pharmaceuticals, contra la leucemia mieloide aguda avanzada. Este medicamento ha conseguido la remisión del cáncer en 18 pacientes que no habían respondido a otros tratamientos y a los que ya no les quedaban más opciones.
La leucemia mieloide es el cáncer de la sangre más común en los adultos y, por desgracia, sus tasas de supervivencia a los tres años rondan solo el 25%. Los resultados de este ensayo son muy esperanzadores y abren un nuevo camino para miles de personas en el mundo, aunque hay que ser prudentes y esperar resultados de nuevos estudios.
La investigación todavía es preliminar y no implica la curación completa de los pacientes, pero hay que destacar que este fármaco ha conseguido la desaparición total de indicios cancerosos en el 30% de los 60 participantes del estudio. “Estoy alentado por estos resultados. Estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos visto con cualquier monoterapia utilizada para estos subgrupos de leucemia resistentes”, indica el líder del estudio, el doctor Ghayas Issa. Este medicamento se ha probado en pacientes con leucemias agudas avanzadas con reordenamientos de los genes KMT2A o NPM1 mutante, “estas leucemias agudas de HMT2A son difíciles de tratar y las mutaciones de NPM1 son la alteración genética más común en la leucemia mieloide aguda. Estos subconjuntos no tienen terapias dirigidas específicamente aprobadas”, añade el doctor.
El ensayo clínico
El estudio, llamado AUGMENT-101, es el primero en humanos que evalúa la seguridad y la actividad antitumoral de revumenib, un inhibidor oral de molécula pequeña de la interacción menina-KMT2A. Estudios preclínicos anteriores habían demostrado que la proteína menina facilita la progresión de la leucemia aguda con la mutación KMT2A o NPM1.
Estos resultados son la primera evidencia que muestra la seguridad y la actividad clínica de la inhibición de la proteína menina en la leucemia aguda, y los datos demuestran el potencial para dirigirse a las proteínas que han demostrado ser puntos vulnerables en cánceres específicos. Según Issa, dirigirse a la menina cambia la expresión de genes en las células cancerosas de un patrón de leucemia a un patrón normal, lo que finalmente conduce a la remisión. "Las respuestas en este ensayo muestran que los inhibidores de la menina pueden ser una opción de tratamiento prometedora que los pacientes toleran bien y podrían ser la incorporación más reciente a las terapias dirigidas exitosas para la leucemia aguda”, concluye.
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