El 23% de los ensayos clínicos autorizados en España están destinados a enfermedades raras

Con motivo del Día Internacional del Ensayo Clínico que se celebra este 20 de mayo, la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) ha publicado la última actualización de su informe anual 2023 en el que destaca que el 23% de los ensayos clínicos realizados en nuestro país se centraron en enfermedades raras. Se denominan así porque su prevalencia es inferior a cinco casos por cada 10.000 habitantes en la Comunidad Europea.  

Para hacer frente a su tratamiento estas patologías necesitan de los llamados medicamentos huérfanos (MM.HH.), aquellos que están dirigidos a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar a pacientes con enfermedades raras o minoritarias que carecen de alternativa terapéutica, explican desde AELMHU. De hecho, el 94% de estas patologías no cuenta con una herramienta diagnóstica o tratamiento, por lo que su investigación sigue siendo aún más necesaria.  

Atendiendo a los datos del informe, en 2023 llegó a España el 84% de los medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea y se financió el 53% de los autorizados en Europa. Sin embargo, el 49% de los financiados tienen restricciones, es decir, cuentan con limitaciones en las indicaciones o tienen indicaciones no financiadas.  

Aun así, ha mejorado el tiempo de espera para financiar un medicamento, pasando de los 34 meses en 2022 a 23 en el año pasado, es decir, cifras por debajo de los dos años de espera. Actualmente hay 45 MM.HH. que están pendientes de financiación en nuestro país, de los cuales el 49% lleva esperando unos tres años.  

Las terapias avanzadas siguen sin obtener ningún tipo de financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS), igual que ocurrió en 2022.  

 

Ensayos clínicos  

Durante 2023 en España se autorizaron 834 ensayos clínicos, de los cuales 190 estaban destinados a enfermedades raras, las cuales experimentaron un descenso del 10% respecto al año anterior. Dentro de los destinados a enfermedades raras o minoritarias (23%), el 22% estaba centrado en población pediátrica, edades donde se contempla la mayor parte de este tipo de patologías.  

El número de participantes en los ensayos clínicos fue de 40.907 personas, un 14% menos que el año anterior. Dentro de los dirigidos a las enfermedades raras participaron 2.884 personas, un 34% menos respecto a las 4.380 de 2023.  

En cuanto a las áreas terapéuticas abordadas destaca la investigación oncológica (30%), seguida de hematología (13%), sistema inmunitario (12%) y el sistema nervioso (11%).  

Por comunidades autónomas, excepto La Rioja, todas han participado en mayor o menor medida en los ensayos clínicos destinados a patologías raras. El ranking lo encabeza Cataluña con un total de 158 ensayos, seguida de Madrid (130), Andalucía (79) y Valencia (61).  

 

 

 

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