Sanidad financia tofersén, el primer tratamiento que ralentiza la progresión de la ELA

El Ministerio de Sanidad, a través de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM), ha aprobado la financiación de tofersén, un tratamiento innovador para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), comercializado bajo el nombre de 'Qalsody'.

Con esta decisión, el Ministerio de Sanidad asegura que España se sitúa entre los primeros países europeos en incorporar esta terapia al sistema público de salud. "El medicamento se incluirá en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud y supone una innovación en un área terapéutica donde no se producían incorporaciones farmacológicas desde los años 90", concluye el organismo.

Tofersen es el primer fármaco aprobado en la Unión Europea que actúa directamente sobre una causa genética conocida de la ELA: las mutaciones en el gen SOD1, que son responsables de una forma hereditaria de la enfermedad que afecta aproximadamente al 2% de los pacientes diagnosticados. Dicha alteración genética provoca la acumulación anómala de una proteína tóxica que daña las neuronas motoras, células esenciales para el control del movimiento muscular.

¿Qué es el tofersén?

Este fármaco actúa mediante un mecanismo de silenciamiento génico que reduce la producción de dicha proteína con el objetivo de preservar la función neuronal y ralentizar la progresión de la enfermedad.

El medicamento fue autorizado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en mayo de 2024 bajo "circunstancias excepcionales", dado que se trata de una enfermedad rara y los datos clínicos disponibles son limitados.

Tofersen cuenta también con la designación de medicamento huérfano, lo que reconoce su valor terapéutico en condiciones de alta necesidad médica no cubierta. La Agencia Europea de Medicamentos revisará anualmente la información nueva del medicamento que pueda estar disponible y la ficha técnica del mismo se actualizará cuando sea necesario.

Sanidad destaca que tofersen "marca un hito en el abordaje personalizado de esta patología neurodegenerativa" al representar una de las primeras terapias dirigidas a una causa genética específica de la ELA.

La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) publicó el pasado 19 de mayo el informe de posicionamiento terapéutico para este medicamento en el que se considera tofersen como una opción terapéutica para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), asociada a una mutación en el gen de la proteína superóxido dismutasa 1 (SOD1) que ha demostrado efecto en biomarcadores relacionados con su mecanismo de acción.

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