La Comisión Europea retira Ocaliva, un tratamiento para la colangitis biliar primaria

La farmacéutica Advanz Pharma Holdco ha informado que la Comisión Europea (CE) les comunicó la revocación de la autorización condicional de comercialización (CMA, por sus siglas en inglés) de Ocaliva (ácido obeticólico) en Europa, donde se utilizaba como tratamiento de segunda línea para la colangitis biliar primaria (CBP), una enfermedad rara en la que los conductos biliares se inflaman y se destruyen lentamente.

Esta decisión se basa en una recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), emitida en junio de 2024. El CHMP recomendó la revocación de la CMA de Ocaliva en toda Europa tras un proceso de reevaluación del perfil beneficio-riesgo del medicamento en pacientes con CBP, según lo estipulado en el Artículo 20, un procedimiento no relacionado con la farmacovigilancia.

La reevaluación del medicamento por parte de la EMA comenzó en octubre de 2023, a través de la remisión al Artículo 20. Desde 2016, Ocaliva contaba con una autorización condicional en Europa, con el requisito de demostrar su eficacia en la mejora de los resultados clínicos mediante estudios adicionales, en particular, ensayos clínicos aleatorizados y controlados con placebo en pacientes en etapas avanzadas de la enfermedad.

Advanz Pharma ha expresado su desacuerdo con la decisión de la CE, señalando que esto deja a miles de pacientes con CBP que responden bien a Ocaliva en una situación de mayor riesgo de progresión de la enfermedad, con opciones de tratamiento limitadas. La empresa está evaluando todas las alternativas posibles para garantizar que los pacientes puedan seguir accediendo a Ocaliva.

El director ejecutivo de Advanz Pharma, Steffen Wagner, ha manifestado su firme desacuerdo con la retirada del tratamiento, destacando que este es el único agonista de FXR aprobado para pacientes con CBP y, hasta ahora, la única opción de tratamiento de segunda línea disponible en Europa. Wagner advierte que esta medida podría tener un impacto negativo significativo en la vida de miles de pacientes con CBP, aumentando el riesgo de progresión de la enfermedad, daños hepáticos graves, necesidad de trasplante de hígado e incluso la muerte.

La empresa sostiene que la recomendación del CHMP no consideró de manera adecuada todos los datos disponibles que respaldan la seguridad y eficacia de Ocaliva en el tratamiento de la CBP. En su lugar, la decisión se basó principalmente en un análisis de un único ensayo clínico controlado con placebo, el Estudio 747-302 (COBALT), que presenta varias limitaciones, como el hecho de que los pacientes del grupo placebo optaron, como era de esperar, por cambiar a una terapia disponible comercialmente, pero fueron analizados como si continuaran en el grupo placebo bajo la metodología de intención de tratar.

Diversos expertos, médicos, sociedades científicas de hepatología y gastroenterología, así como la comunidad de pacientes, han expresado su preocupación ante la CE por la retirada de Ocaliva, ya que dejaría a los pacientes sin una opción terapéutica crucial para esta enfermedad hepática rara y potencialmente mortal.

La EMA ha indicado que Advanz Pharma aún puede suministrar Ocaliva en la Unión Europea a través de programas de acceso compasivo o de pacientes designados, según las leyes y regulaciones locales. Advanz Pharma se ha comprometido a apoyar a los pacientes y a garantizar el suministro del tratamiento en conformidad con las disposiciones aprobadas por las autoridades nacionales competentes.

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