Nuevos tratamientos terapéuticos para niños con leucemias graves

Con motivo del Día Internacional contra el Cáncer Infantil, el Hospital La Paz de la Comunidad de Madrid ha presentado los últimos proyectos para pacientes pediátricos que padecen Leucemia Mielomonocítica, un tipo de cáncer hematológico de pronóstico muy grave, sobre todo en pacientes que superan los dos años.

El objetivo es desarrollar una terapia CAR-T, encargada de rediseñar las propias células cancerígenas para atacar el cáncer de aquellos pacientes infanto-juveniles que no responden a la quimioterapia.

Detrás de este proyecto hay un grupo de investigación dedicado en exclusividad a la Leucemia Mielomonocítica Juvenil (LMMJ) dentro de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas y del Grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil, Terapia Celular y Trasplante Hematopoyético del Instituto de Investigación de este hospital público madrileño. Dentro del grupo investigador, dirigido por el doctor Antonio Pérez Martínez, se encuentra Jordi Miguillón, que tiene una gran experiencia en la designación de medicamentos huérfanos para enfermedades raras por parte de las autoridades regulatorias europeas.

En el Hospital La Paz se diagnostican cada año alrededor de 120 casos de cáncer en menores de 18 años. Los que más incidencias presentan son los tumores del sistema nervioso central, seguidos de las leucemias agudas, sarcomas, neuroblastomas y linfomas. El porcentaje de curación se sitúa entre el 75% y el 80%.

Actualmente hay seis proyectos de investigación preclínica y se están llevando a cabo siete ensayos clínicos en el campo de la Hematología, trece en Oncología, siete en Trasplante de Progenitores Hematopoyéticos y tres en otras áreas.

Leucemia mielomonocítica juvenil
La leucemia mielomonocítica juvenil es una enfermedad hematológica de muy baja prevalencia, pues apenas se diagnostican 10-20 casos al año en España. En la mayoría de ellos presenta un pronóstico muy grave, sobre todo en pequeños con edad superior a dos años. La prevalencia es de 1,5 casos por millón en edad pediátrica y representa el 1% de todas las leucemias pediátricas.

Esta enfermedad se muestra resistente a diferentes esquemas de tratamiento, siendo el trasplante de médula ósea el único tratamiento curativo. Sin embargo, la recaída tras el trasplante es el principal obstáculo para la curación, situándose la supervivencia a 10 años alrededor del 45%.

Este proyecto busca diagnosticar nuevas dianas terapéuticas para desarrollar una terapia CAR-T, ya que estos pacientes no responden bien al tratamiento quimioterápico y la única solución pasa por un trasplante de médula. Un 50% de los casos recaen con el tiempo y tras el trasplante las soluciones terapéuticas son muy limitadas. Por eso es clave desarrollar nuevas terapias y estrategias dirigidas a la enfermedad.