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La terapia génica pionera que ha salvado la vida de Alyssa

La enfermedad de la pequeña hacía que sus propias células T, es decir, las células que deben proteger el organismo de otros patógenos, la atacasen y la única opción que le quedaba eran los cuidados paliativos

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La terapia génica pionera que ha salvado la vida de Alyssa

Por Andrea Rivero

12 de diciembre de 2022

Alyssa, con solo 13 años, es toda una guerrera. A esta niña de la ciudad inglesa de Leicester se le diagnosticó una leucemia linfoblástica aguda de células T en 2021 y, a pesar de pasar por todos los tratamientos convencionales, incluidos la quimioterapia y el trasplante de médula ósea, la enfermedad no remitía. La única opción que le quedaba eran los cuidados paliativos. Pero, igual que Alyssa, sus médicos tampoco tiraron nunca la toalla. La sometieron a una terapia en la que le trasplantaron células T modificadas genéticamente a través de una técnica pionera para salvarle la vida. 

Los investigadores del Great Ormond Street Hospital y de la University College London utilizaron células genéticamente modificadas a través de una nueva técnica llamada edición de bases, para tratar la leucemia incurable de la pequeña. A estas células, procedentes de un donante voluntario sano, se las equipó con un receptor de antígeno quimérico (CAR) que les permitía reconocer, cazar y matar las células T cancerosas sin atacarse a sí mismas, ya que el problema de la enfermedad de esta niña era que sus células T (que deben proteger el organismo) eran sus propias enemigas. 

Primera persona del mundo en recibir esta terapia celular

La novedosa técnica de edición de bases permite a los investigadores trabajar sobre una parte exacta del código genético del paciente y modificar químicamente su estructura molecular, convirtiéndola en otra y cambiando las instrucciones genéticas para que realicen otras funciones. 

Las células modificadas debían recibir diversos cambios para poder ser utilizadas con éxito. En primer lugar, los investigadores debían asegurarse de que no fuesen atacadas por el propio sistema inmunitario del paciente. Además, también debían evitar que las células T se atacaran entre sí antes de usarlas como tratamiento y había que hacerlas invisibles a otros tratamientos contra el cáncer para que no interfirieran. Por último, las debían modificar para que reconociesen y atacasen a las células T cancerosas.  

Alyssa recibió este tratamiento como parte de un ensayo clínico, 28 días después se encontraba en remisión y recibió un segundo trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico. Seis meses después del tratamiento la leucemia que padecía no ha vuelto a dar señales y la pequeña se encuentra en casa recuperándose junto a su familia. 



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