Una terapia celular logra combatir un cáncer cerebral infantil

Un ensayo clínico realizado por Stanford Medicine (EE. UU.) ha mostrado resultados prometedores en la lucha contra tumores cerebrales infantiles agresivos. La terapia con células CAR-T, células inmunes modificadas, logró reducir tumores en un grupo de pacientes pediátricos, restableciendo su función neurológica. En un caso, todos los rastros detectables de un cáncer cerebral generalmente incurable desaparecieron según los resultados publicados en la revista Nature.

El estudio marca un avance en el tratamiento de tumores sólidos con células CAR-T, especialmente contra el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG), una forma letal de cáncer cerebral. De los 11 niños que recibieron esta terapia, nueve experimentaron mejoría en sus síntomas, y en cuatro se redujo el volumen tumoral en más del 50%. En uno de los casos más alentadores, un paciente logró una respuesta completa, y cuatro años después de su diagnóstico, sigue libre de síntomas.

"Esta enfermedad es mortal, pero hemos encontrado una terapia que puede provocar regresiones tumorales significativas", afirmó la doctora Michelle Monje, profesora de Neurooncología Pediátrica y autora principal del ensayo. El DIPG tiene una tasa de supervivencia a cinco años inferior al 1% y, hasta ahora, los tratamientos ofrecían solo alivio temporal. El equipo de Stanford busca cambiar ese pronóstico mediante las células CAR-T, que han mostrado una eficacia sin precedentes en tumores cerebrales infantiles.

Estasas células CAR-T, desarrolladas en Stanford, se modifican para atacar un objetivo molecular específico, desencadenando una respuesta inmunitaria contra las células cancerosas. Aunque los pacientes presentaron efectos secundarios de “tormenta de citocinas” (una reacción inmunitaria por la que el cuerpo libera muy rápido esta proteína), la dosis más baja resultó segura y efectiva. Además, las infusiones directas de células CAR-T en el líquido cefalorraquídeo redujeron la inflamación, y los investigadores consideran iniciar futuras terapias de esta manera para minimizar los efectos secundarios.

Los resultados han impulsado la aprobación acelerada de esta terapia por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), lo que abre la puerta a nuevas oportunidades de investigación y tratamiento para otros pacientes con DIPG y cánceres similares.

Este avance en terapia inmunológica promete un cambio radical en la oncología pediátrica, brindando esperanza a los pacientes y sus familias. Los investigadores ahora trabajan en optimizar esta terapia para maximizar su efectividad en cada paciente y reducir los efectos adversos, con la expectativa de que más pacientes experimenten respuestas tan positivas como la lograda en este ensayo.

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