El Sant Joan de Déu lidera una investigación internacional para probar una inmunoterapia frente a un agresivo cáncer infantil

Con más de 300 casos diagnosticados al año en Europa, el Glioma Pontino Intrínseco Difuso (DIPG) es el tumor cerebral pediátrico más frecuente. Se trata de un tipo oncológico con una elevada mortalidad que, por su propia naturaleza y diseminación, no puede ser extirpado quirúrgicamente. Asimismo, es un cáncer frente al que las terapias convencionales se han probado ineficaces.

Estas razones han motivado una iniciativa liderada por el Hospital Sant Joan de Déu, que trata de aunar diagnóstico, tratamiento y logística para dar respuesta a esta patología. A través del consorcio EPICA-DIPG, esta iniciativa ha reunido a instituciones europeas para evaluar la eficacia de una inmunoterapia en un ensayo clínico en fase I. 

Con unas reducidas tasas de supervivencia, el crecimiento difuso del tumor dentro de una zona del tronco encefálico esencial para funciones como la respiración, la deglución y el movimiento. Esa ubicación hace imposible operarlo, y ni la quimioterapia ni otros tratamientos oncológicos convencionales han demostrado eficacia. La radioterapia, el único recurso disponible, apenas logra aliviar los síntomas de forma temporal, sin frenar el avance de la enfermedad.

Tres frentes en un solo proyecto

El proyecto combina tres líneas de trabajo que avanzarán de forma simultánea: al citado ensayo se añade un sistema de diagnóstico complementario para monitorizar la respuesta inmunitaria de forma mínimamente invasiva, y un modelo logístico para fabricar y distribuir la terapia entre distintos países.

Ante la dificultad para producir terapias avanzadas, EPICA-DIPG pondrá a prueba un modelo en el que la producción se concentra en instalaciones académicas especializadas, mientras que el reclutamiento y tratamiento de los pacientes se realiza en varios hospitales. Se trata de comprobar si es posible separar geográficamente la fabricación de la administración del tratamiento sin comprometer su calidad ni su seguridad, algo que podría abrir la puerta a que enfermedades raras —donde el número de pacientes en cada país es demasiado pequeño para justificar una planta de producción local— reciban terapias que hoy resultan inviables.

El consorcio funcionará durante cinco años y reúne a tres grandes hospitales pediátricos de referencia: el propio Pediatric Cancer Center Barcelona del Sant Joan de Déu, el Hospital Bambino Gesù de Italia y el Centro Prinses Máxima de los Países Bajos, además de organizaciones de investigación, expertos regulatorios y especialistas en evaluación de tecnologías sanitarias de los tres países. El proyecto cuenta con el respaldo de la Horizon Europe Cancer Mission, el programa de la Unión Europea dedicado a impulsar la investigación oncológica.

La inmunoterapia comenzará a administrarse por primera vez en humanos para comprobar su eficacia y seguridad. En paralelo, el equipo desarrollará y validará una herramienta diagnóstica que permitirá seguir en tiempo real cómo responde el sistema inmunitario del paciente y cómo evoluciona el tumor, sin necesidad de recurrir a procedimientos invasivos.

El investigador principal del proyecto, Andrés Morales La Madrid, director asistencial del Pediatric Cancer Center Barcelona, ha explicado que la pregunta que plantea EPICA-DIPG va más allá de si el nuevo tratamiento funciona: también busca determinar si todo el sistema que rodea su aplicación —desde la fabricación hasta la administración y el seguimiento— puede ampliarse a otros centros y países. Según ha señalado, en un cáncer pediátrico raro como el DIPG, el ensayo, las herramientas de monitorización, la preparación regulatoria y el modelo de administración deben pensarse como un conjunto si se quiere obtener resultados útiles.

El proyecto incorpora también a tres organizaciones de pacientes, entre ellas la española Pulseras Candela, cuyas familias y representantes participarán en el diseño, la revisión y la evaluación continua del protocolo y de los materiales dirigidos a los pacientes. Desde la organización se ha subrayado que las familias conocen de primera mano tanto la urgencia que exige el DIPG como la incertidumbre inherente a cualquier investigación en fase temprana, y que esa experiencia debe influir en cómo se diseña el ensayo y en cómo se comunica a las familias lo que el estudio puede y no puede ofrecer.

Si el proyecto logra los resultados que persigue, sus responsables confían en que pueda sentar las bases no solo para futuras fases de investigación clínica en el DIPG, sino también para el desarrollo de nuevas herramientas diagnósticas y modelos de producción y distribución de terapias avanzadas aplicables a otras enfermedades raras.

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