Por Virginia Delgado
17 de febrero de 2025Entre 2004 y 2009, un equipo de científicos del centro de investigación biomédica y escuela de medicina Baylor College of Medicine, ubicado en Houston (EE.UU.), trató a varios niños que sufrían neuroblastoma (cáncer que se origina en células nerviosas) con CAR-T.
Hoy, se acaba de saber, por una publicación en la revista Nature Medicine, que una de aquellas niñas permanece en remisión 18 años después, lo que supone el caso de mayor duración tras una terapia de este tipo descrito hasta la fecha. “Es una noticia excelente para la comunidad de inmunoterapia”, ha declarado a SMC Ignacio Melero, catedrático de Inmunología de la Universidad de Navarra, investigador del centro CIMA y codirector del departamento de Inmunología e Inmunoterapia de la Clínica Universidad de Navarra.
El tratamiento
La niña participó en un ensayo clínico de fase 1 con linfocitos T específicos del virus de Epstein-Barr. Se le administró una terapia CAR-T dirigida contra la proteína GD2, altamente expresada en el neuroblastoma.
Junto a esta paciente, fueron tratados otros 18 niños que también tenían esta enfermedad. 12 fallecieron entre dos meses y siete años después debido a recaídas. De los siete que sobrevivieron, cinco continuaron en seguimiento durante 13 años.
Los investigadores han destacado que los tipos de CAR-T utilizados en este ensayo carecían de elementos de diseño presentes en las versiones modernas, como moléculas coestimuladoras. Por otro lado, han manifestado que los hallazgos indican que la terapia CAR-T podría proporcionar beneficios a largo plazo en tumores sólidos.
Otros expertos, como Manel Juan, jefe del Servicio de Inmunología en el hospital Clínic de Barcelona, han manifestado a SMC que “se trata de un estudio bien documentado y de buena calidad”. Sin embargo, hay investigadores que no ponen esperanzas en el hallazgo por ser sólo uno el paciente que presenta este avance. “La limitación más importante es el número tan reducido de pacientes, pues queda la duda de que pueda ser algo intrínseco del enfermo como respuesta a esta inmunoterapia. En cualquier caso, este tipo de estudios es complicado, por lo que tiene un valor añadido”, ha subrayado a SMC Marta María Alonso Roldán, investigadora del Programa de Tumores Sólidos en el CIMA y la Clínica Universidad de Navarra.
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