Avanzan en un nuevo tratamiento para tratar la ceguera hereditaria

Científicos de la Facultad de Farmacia de la Universidad Estatal de Oregón han demostrado en modelos animales la posibilidad de utilizar nanopartículas lipídicas, compuestas por lípidos, y mensajeros ARN, la tecnología que utilizan las vacunas de la Covid, para tratar la ceguera asociada con una condición genética rara.

Los investigadores del estudio, publicado en la revista “Science Advances”, desarrollaron nanopartículas que pueden penetrar en la retina y entregar el ARN a las células fotorreceptoras, cuya función hace posible la visión. El estudio, dirigido por el profesor asociado de ciencias farmacéuticas de la OSU Gaurav Sahay, el estudiante de doctorado del Marco Herrera-Barrera y la profesora adjunta de oftalmología de la Oregon Health & Science University Renee Ryals, ha superado la principal limitación del uso de nanopartículas lipídicas para transportar material genético con fines de terapia visual: conseguir que lleguen a la parte posterior del ojo, donde se encuentra la retina.

En el caso de las vacunas contra el coronavirus, el ARN transportado por las nanopartículas da instrucciones a las células para que fabriquen un fragmento inofensivo de la proteína del virus, lo que desencadena una respuesta inmunitaria del organismo. Por el contrario, en el tratamiento de las alteraciones de la visión debidas a la degeneración hereditaria de la retina, una vez que el material genético llega a la retina, el ARN ordenaría a las células fotorreceptoras, defectuosas debido a una mutación genética, que fabriquen las proteínas necesarias para la vista.

El objetivo de la investigación se basa en encontrar una herramienta encargada de eliminar los genes defectuosos de las células fotorreceptoras y sustituirlos por genes que funcionen correctamente.

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