Fabrican células madre en laboratorio “personalizadas” para trasplantes de médula ósea

Un grupo de investigadores australianos ha sido pionero en desarrollar un tipo de células madre sanguíneas en laboratorio muy similares a las presentes en el cuerpo humano. Este hallazgo, según destacan desde el equipo dirigido por el Instituto de Investigación Infantil Murdoch (MCRI), podría conducir pronto a tratamientos personalizados para niños con leucemia y otros trastornos de insuficiencia de la médula ósea.

Las células madre son un tipo de célula presente en el organismo con la característica especial de ser capaces de replicarse por sí solas para reponer células muertas y reparar tejidos dañados, dando lugar tanto a más células madre como a otras con funciones específicas. Esta capacidad les confiere un gran potencial para el tratamiento de algunas enfermedades como linfomas, algunos tipos de cáncer o leucemia, a través del trasplante de estas a las zonas afectadas.

Si bien el tratamiento convencional con células madre consiste en la extracción de las mismas de la propia persona afectada o de un donante para insertarla al paciente, también hay un gran interés de la ciencia por producirlas en laboratorio. Esta producción en laboratorio consiste, como explica la profesora asociada del MCRI, Elizabeth Ng, en “tomar cualquier célula de un paciente, reprogramarla para convertirla en una célula madre y luego convertirlas en células sanguíneas específicamente compatibles para el trasplante”.  

En esta línea, el trabajo de la profesora Ng y sus colegas ha permitido por primera vez en el mundo desarrollar células madre sanguíneas para producir células sanas en pacientes con insuficiencia de médula ósea. El hallazgo ha sido constatado en modelos animales, por lo que los autores señalan que “tendrá un impacto enorme en las vidas de estos pacientes vulnerables”.

“Hemos desarrollado un flujo de trabajo que ha creado células madre sanguíneas trasplantables que reflejan fielmente las del embrión humano”, explica la profesora del MCRI. También destaca que la relevancia de este hallazgo viene por la capacidad de producirlas en la “escala y pureza suficiente para el uso clínico”.

En el estudio, se inyectaron células madre sanguíneas humanas modificadas en laboratorio a ratones inmunodeficientes, lo que permitió comprobar que se obtenían unos niveles similares de reparación de la médula ósea a los obtenidos por trasplantes de células sanguíneas del cordón umbilical, una técnica de éxito comprobado.

Menor dependencia de las donaciones de médula ósea

Las células sanguíneas desempeñan un papel fundamental en el funcionamiento del organismo, por lo que la capacidad de crearlas en laboratorio para reparar defectos de funcionamiento es vital para muchos pacientes que dependen exclusivamente de la donación. En este sentido, el investigador Andrew Elefantysi expone que, si bien un trasplante de células madre sanguíneas es “una parte clave del tratamiento para salvar vidas en los trastornos sanguíneos infantiles, no todos los niños encuentran un donante compatible a tiempo”. Por ello, confía en que “el desarrollo de células madre sanguíneas personalizadas y específicas para cada paciente evitará estas complicaciones, abordará la escasez de donantes y, junto con la edición del genoma, ayudará a corregir las causas subyacentes de las enfermedades sanguíneas”.

En una línea similar, su compañero Ed Stanley apunta que “al perfeccionar los métodos de células madre que imitan el desarrollo de las células madre sanguíneas normales que se encuentran en nuestros cuerpos, podemos comprender y desarrollar tratamientos personalizados para una variedad de enfermedades de la sangre, incluidas las leucemias y la insuficiencia de la médula ósea”.

Según los pronósticos que manejan desde el MCRI, de aquí a cinco años podrían comenzar los ensayos clínicos en humanos con estas células madre y hacer realidad ese escenario al que han allanado el camino con su descubrimiento. 

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