Tres años de espera para que los medicamentos para enfermedades raras lleguen a los pacientes

En España hay alrededor de tres millones de personas que conviven con una enfermedad rara, de las cuales, cerca del 95% no tiene un tratamiento para su patología. En estos casos, muchas veces su única esperanza recae en la llegada de medicamentos innovadores, los llamados medicamentos huérfanos, que están destinados a tratar enfermedades poco frecuentes.  Estos fármacos, que pueden suponer un cambio crucial en la vida de estas personas, tardan hasta tres años en llegar al Sistema Nacional de Salud. Además, solo el 44% de los medicamentos huérfanos aprobados en Europa están disponibles en nuestro país, de acuerdo con el “Informe anual de acceso a los medicamentos huérfanos en España 2022”, publicado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (aeLmhu). 

Los datos de este informe revelan que durante 2022 la Agencia Europea del Medicamento (EMA) dio su aprobación a 195 productos huérfanos, de los cuáles 146 cuentan con autorización para su comercialización por parte de la Comisión Europea. Por su parte, en España se asignó el código nacional, es decir, el número de registro que los identifica y permite su seguimiento dentro del territorio, a 17 medicamentos, mientras que solo se aprobó la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud de nueve. 

En la actualidad en nuestro país hay 123 productos huérfanos, de los cuales 63 están financiados, es decir, el 43%. Además, de estos últimos, el 49% ha sido financiado con restricciones. . Sin embargo, en nuestro país la espera para lograr una decisión sobre el precio del fármaco ha aumentado, pasando de los 24 meses en 2021, a los 34 en 2022. 

Propuestas para mejorar su acceso

En este sentido, desde Farmaindustria, representante de los laboratorios farmacéuticos en España, han elaborado un documento con diversas propuestas a seguir para poder agilizar todos los procesos y que estos medicamentos lleguen lo más rápido posible a los pacientes. “Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable”, indica la directora del departamento de acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros. 

Tal y cómo indica Pineros, “la industria farmacéutica está dispuesta a asumir parte del riesgo que conlleva la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos. Es el momento de asumir que estos medicamentos no pueden ser ensayados como los indicados para patologías frecuentes”. 

Entre las medidas más destacadas han propuesto iniciar un diálogo temprano entre la Administración y el laboratorio que ya ha obtenido el visto bueno del Comité de Medicamentos de Uso Humano y pretende comercializar el medicamento. Además, también proponen llevar a cabo un procedimiento de evaluación de financiación acelerada en la que no se tarde más de tres meses en tomar la decisión. Por otra parte, plantean la creación de un comité consultivo externo que garantice que durante la evaluación no se omita ninguna de las especificidades de estos fármacos. Teniendo en cuenta las características especiales de los medicamentos huérfanos indican que se deberían adoptar criterios concretos de financiación para los mismos. 

Creen necesario establecer modelos longitudinales de financiación que contemplen la realidad del precio y de la financiación no como una decisión puntual, sino como un proceso que puede evolucionar y cambiar con el tiempo. Además, proponen establecer criterios de evaluación adaptados a las particularidades de estos medicamentos, ya que, por ejemplo, es imposible reclutar un número de pacientes elevado para obtener el nivel de significación que normalmente se busca en los resultados de los ensayos. “Estamos en una situación de clara desigualdad respecto a los pacientes de otros países como Alemania, Italia o Francia. Necesitamos abordar de forma específica el acceso a medicamentos huérfanos para conseguir situar a España en una buena posición”, concluye Pineros.

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