Sanidad financiará dos nuevos medicamentos para la acondroplasia y la AME

La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha acordado la financiación, dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS), de dos nuevos medicamentos huérfanos para el tratamiento de dos enfermedades raras: acondroplasia y la atrofia muscular espinal. Los medicamentos se comercializan con los nombres de Voxzogo y Evrysdi.

Voxzogo, cuyo principio activo es vosoritida, está indicado en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes mayores de dos años cuyas epífisis (cada uno de los extremos de los huesos largos) no se han cerrado, debiendo confirmarse mediante pruebas genéticas. Es el primer medicamento autorizado, y por lo tanto financiado, para esta enfermedad.

La acondroplasia afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas con el resultado de una estatura muy disminuida, entre otros problemas de salud.

Evrysdi, cuyo principio activo es risdiplam, es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), pero es el primero que se administra por vía oral con la ventaja que supone para aquellos pacientes que no son candidatos a la terapia génica o la administración intratecal (una inyección en la zona en la que se encuentra el líquido cefalorraquídeo), que eran las únicas vías de administración de tratamiento para esta patología hasta el momento.

La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular rara provocada por una mutación genética que provoca una disminución de la masa y fuerza muscular.

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