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Sanidad autoriza un inhibidor para tratar dos enfermedades hematológicas raras

El Sistema Nacional de Salud ha autorizado Ultomiris® (ravulizumab), un inhibidor de C5 de acción prolongada que reduce la carga de tratamiento para adultos y niños

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Sanidad autoriza un inhibidor para tratar dos enfermedades hematológicas raras

Por Andrea Martín

22 de junio de 2022

El Ministerio de Sanidad ha incluido en el Sistema Nacional de Salud (SNS) Ultomiris (ravulizumab), un medicamento de la compañía farmacéutica Alexion, entidad del grupo de enfermedades raras del laboratorio AstraZeneca, para el tratamiento de adultos y niños con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) y síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).

La HPN es un trastorno sanguíneo crónico, caracterizado por la destrucción de los glóbulos rojos y la activación de los blancos y las plaquetas, lo que puede dar lugar a coágulos sanguíneos. Por su parte, el SHUa es una enfermedad rara que puede deteriorar progresivamente órganos vitales como los riñones, debido al daño en las paredes de los vasos sanguíneos y a la formación de trombos.

Ravulizumab actúa inhibiendo la proteína C5 de la cascada terminal del complemento, una parte del sistema inmune del organismo. Cuando la cascada del complemento se activa de forma incontrolada ataca a sus propias células sanas, siendo la causa principal de estas dos enfermedades raras.

La Dra. Mónica Ballesteros, especialista en Hematología y Hematoterapia, médico adjunto Hospital Gregorio Marañón, apunta que “ravulizumab proporcionó una inhibición completa del complemento desde la primera infusión tanto en adultos como en niños, lo que permite minimizar el impacto de la patología en la vida de los pacientes”.

El director Médico de Alexion para España y Portugal, el doctor Carlos Macedo, destaca su satisfacción al anunciar la disponibilidad de ravulizumab en España. "Este tratamiento ofrece la comodidad de una dosificación menos frecuente sin comprometer la eficacia ni la seguridad. Esto les proporciona una mayor flexibilidad para sus vidas, al mismo tiempo que reduce la carga del sistema sanitario", concluye.



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