“Cuando tomas decisiones que tienen impacto en las vidas de los demás, hay que ser muy rápido y muy cauto”

La directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), Mª Jesús Lamas, ha defendido la necesidad de culminar la Ley del Medicamento y el Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias como instrumentos esenciales para adaptar el sistema regulador a la innovación biomédica, reforzar la confianza ciudadana y asegurar decisiones basadas en evidencia científica. Lo ha hecho como protagonista de “El primer café”, desayuno organizado por Medicina Responsable, en una entrevista con el periodista Ernesto Sáenz de Buruaga.

“La ley del medicamento es tan necesaria como inevitable”, ha afirmado Lamas, que confía en que el texto, actualmente en tramitación, pueda salir adelante en esta legislatura o en la siguiente”. “La necesitamos”, ha insistido. A su juicio, no se trata de una norma tan “disruptiva” como muchos esperaban, pero sí supone una actualización muy esperada que responde a cambios científicos, tecnológicos y sociales. “Enmienda cuestiones históricas esenciales”.

Más evidencia para decidir mejor

Uno de los ejes del nuevo marco normativo es la separación clara entre evaluación científica y decisiones de financiación, un principio que Lamas ha querido subrayar. “Nuestro informe nunca va a recomendar si un medicamento debe financiarse o no. Lo que hacemos es analizar, con criterios científico-técnicos, si el balance beneficio-riesgo es favorable”, ha explicado. A partir de ahí los decisores pueden incorporar otros elementos: “Puede ocurrir que un medicamento no aporte valor añadido clínico, pero incluya un elemento de competitividad en precios que interese al Sistema Nacional de Salud. Esa es una decisión legítima, pero distinta”.

De acuerdo con la directora general de la AEMPS, el real decreto busca reforzar la generación de evidencia comparativa, especialmente para las decisiones de financiación. “Un medicamento se autoriza cuando se demuestra que su beneficio-riesgo es favorable. Solo eso, no se le pide más”, ha vuelto a recordar. Sin embargo, cuando se trata de invertir dinero público, el nivel de exigencia es distinto. “Para decidir financiar con los impuestos de los ciudadanos, quieres saber qué beneficio aporta sobre lo que ya teníamos”. Esto implica comparar supervivencia, tasas de respuesta o beneficio clínico frente a alternativas existentes, algo que no siempre se exige en la fase de autorización.

En este contexto, Lamas ha defendido el uso creciente de datos en vida real. “Son complementarios a los ensayos clínicos, no los sustituyen”, ha aclarado, pero permiten medir la efectividad, es decir, “la eficacia cuando la pasas por el filtro de la realidad”.

Innovación acelerada, pero sin atajos

La directora de la Agencia Española del Medicamento ha defendido la labor de las agencias reguladoras a la hora de hacer llegar los medicamentos innovadores a los pacientes. Lamas ha admitido la importancia de acortar los plazos, pero también ha defendido la cautela. “Cuando uno tiene una enfermedad de esa gravedad, todo el tiempo que se invierta en investigar y desarrollar parece excesivo, pero cuando tomas decisiones que tienen impacto en las vidas de los demás, hay que ser muy rápido y también muy cauto, porque no puedes cometer errores”.

“La labor de los reguladores solo es visible cuando han fallado los filtros de seguridad”, ha recordado. “Y entonces nos preguntamos por qué no fuimos más cuidadosos”. Según Lamas, desarrollar un medicamento en fase clínica lleva muchos años. Aun así, ha reconocido que los procesos se están acelerando gracias a las nuevas tecnologías, la ciencia de datos y la inteligencia artificial.

Pero ¿qué puede hacer la AEMPS para acortar esos tiempos y que la innovación llegue antes a los pacientes? De acuerdo con Lamas, aunque hay unos tiempos que son inevitables, por ejemplo, se pueden acortar en algunos ensayos en los que la comparación no se haga contra pacientes que se hayan incluido también en el ensayo, sino contra la vida real.

Otro de los puntos más cuestionados es el de los procesos de evaluación. Según Lamas, “siempre se nos dice que somos muy lentos y que tardamos más que la FDA (la agencia reguladora de Estados Unidos) y, aunque no estamos midiendo lo mismo, es verdad que tenemos que acortar los tiempos en Europa, sin duda”.

De acuerdo con la directora de la agencia, el nuevo reglamento que se autorizará en breve implica disminuir el calendario. “Pero el calendario es muy poco orientativo porque el calendario actual es de 210 días máximo de evaluación, cuando vemos que el promedio es de 400 y esto es lo que nos tiene que hacer pensar, porque hay 200 días más de evaluación de lo que debería haber”. La AEMPS ha analizado las razones de ese exceso de días y ha concluido dos puntos críticos en la evaluación de un medicamento donde se pierde mucho tiempo. “Un punto es en el periodo previo a las a la presentación de la solicitud de autorización”. Cuando una compañía quiere que se le evalúe su medicamento, manda su carta de interés y se le asigna un evaluador y un coevaluador que se quedan bloqueados para ese proyecto y no pueden trabajar en otro. Según Lamas, “solo un tercio de las fechas comprometidas se cumplen, y esto significa que nuestros equipos están perdiendo eficacia, eficiencia en el uso de su tiempo, porque no están dedicándose al medicamento al que estaban asignados y tenían que haberse dedicado”. Este es un punto donde la directora de la agencia cree que hay que trabajar junto a las compañías.

El otro aspecto donde se pierde mucho tiempo es en las llamadas paradas de reloj. “Cuando vamos evaluando los argumentos, si hay un sitio donde te originan dudas, haces preguntas a las compañías, pero es un sistema un poco rígido y en esto tienen razón las compañías. Lanzamos una serie de preguntas, nos mandan una serie de respuestas y no hay una interacción viva. Esto es mejorable”. Luego, para Lamas, estos 200 días de más, son responsabilidad compartida de compañías y de reguladores.

Un marco para proteger y atraer innovación

La directora de la agencia ha resaltado el buen posicionamiento de España en ensayos clínicos y cómo ha tratado de exportar las buenas prácticas al resto de Europa. “Nuestro objetivo fue influir en que el ecosistema rico que tenemos en España para hacer investigación clínica también existiera en el resto de la Unión Europea y lo estamos consiguiendo. La Unión Europea está haciendo un sitio muy atractivo para hacer investigación clínica”.

Lamas también ha afirmado que el nuevo marco regulador debe proteger al paciente y, al mismo tiempo, hacer atractivo el sistema. “Las compañías nos piden predictibilidad, y la predictibilidad cotiza”, afirmó. “En Europa podemos prometer que no habrá cambios bruscos en los próximos cinco o diez años, ni en la regulación ni en la cultura de la investigación”. Así que China, por ejemplo, “puede tener 1.400 millones de sujetos que pueden entrar en ensayos clínicos mucho más rápido que aquí y se pueden usar datos de una manera mucho más fácil que aquí, no hace falta analizar por qué, pero creo que la Unión Europea tiene otros valores que nos hace líderes en investigación clínica que las compañías sabrán apreciar”.

En esta línea, al ser preguntada por si cree que las compañías van de “farol” cuando amenazan con ir a otros lugares, Mª Jesús Lamas se ha mostrado rotalmente de acuerdo. “Yo entiendo que las empresas tienen que jugar con los mensajes necesarios para provocar un efecto después de ese de ese mensaje”, ha comentado.

Al final, “el reto es ayudar a que las ideas se conviertan en productos útiles para la ciudadanía, manteniendo el rigor científico y la confianza en el sistema”. 

Transparencia y fijación de precios, un debate “delicado”

Hace una semana conocimos que el Tribunal Supremo ha admitido el recurso de casación de Civio en el caso Luxturna, un tratamiento desarrollado por la farmacéutica Novartis. Con la tramitación de este procedimiento judicial, el alto tribunal se pronunciará sobre una cuestión trascendental para la industria farmacéutica y el Ministerio de Sanidad, que puede sentar jurisprudencia: si el precio real de financiación de medicamentos con fondos públicos debe mantenerse confidencial o revelarse. 

Aunque Sanidad da cuenta del precio máximo que paga la administración pública por los fármacos a través de los informes de financiación de medicamentos, el coste real al que se pagan los medicamentos no se da a conocer. Esto es precisamente lo que reclama Civio en su demanda: “Obtener la resolución administrativa que dicte Sanidad estableciendo el precio y las condiciones de financiación del medicamento dentro del Sistema Nacional de Salud”.

Sobre esto, Lamas ha reconocido la complejidad del debate: “Entiendo perfectamente la demanda de transparencia, porque se decide con el dinero de todos, pero también es delicado, especialmente cuando Estados Unidos plantea usar el precio de la nación más favorecida. ¿De qué manera nos favorece que los precios se hagan públicos?”. Lo que sí que está claro es que el Supremo “tiene una buena papeleta y, desde luego, lo que salga de esta sentencia va a tener consecuencias importantes”.

Por otro lado, en respuesta a la pregunta si se debería fijar un tope de precios a la baja para minimizar las pérdidas de las compañías, la directora de la agencia ha eludido la cuestión alegando la fijación de precios no es una política que corresponda a la AEMPS, aunque “vemos con mucha preocupación que medicamentos que son esenciales y críticos se pierdan por falta de viabilidad económica”.

Inteligencia artificial

Lamas ha defendido un uso responsable de la inteligencia artificial, ya presente en áreas como la detección de señales de seguridad: “La IA tiene que tener un propósito y un contexto”.

Aun así, ha advertido sobre la “fascinación tecnológica” y ha reclamado evaluaciones previas de riesgos. “La inteligencia artificial, como toda gran novedad tecnológica, lleva un riesgo y habrá que controlar, delimitar su uso, su alcance para que todo sea conforme a una reglamentación.

Para Lamas, la introducción de cualquier herramienta de inteligencia artificial “tiene que tener un propósito y un contexto. ¿Para qué se utiliza y con qué finalidad? Porque es un instrumento, no es un fin en sí mismo. Y tiene que tener una valoración previa de los riesgos que puede suponer el fin para el que se ha introducido”. Por ejemplo, ha explicado, puede haber un riesgo en la selección de los pacientes del ensayo clínico, puede haber un sesgo con el entrenamiento del algoritmo y que después condiciona la evaluación de los resultados. “Hay que valorar muy cuidadosamente los riesgos que debe introducir, porque si no fuera así, si cayéramos bajo la fascinación tecnológica de la inteligencia artificial, nos iban a pedir cuentas”.

En cualquier caso, Lamas ha recordado que las agencias reguladoras ya han hecho un decálogo donde hablan del paciente, de las personas, de cómo se debe integrar al paciente, de las decisiones que afectan al acceso a la innovación, la evaluación de los medicamentos.

Confianza, pacientes y legitimidad

Mª Jesús Lamas ha vinculado directamente la nueva regulación con la confianza social. “Vivimos una época de pérdida de confianza en las instituciones y, más preocupante aún, en la ciencia”. Citando datos internacionales, ha recordado que los profesionales sanitarios son la principal fuente de confianza, seguidos de familiares y amigos, y solo después las instituciones. “Si la confianza se vuelve local, las instituciones tenemos que volvernos un poco más locales”. De ahí su apuesta por integrar a los pacientes en los comités de decisión. “No solo por transparencia, sino porque su opinión aporta lo que verdaderamente importa en la experiencia de la enfermedad, y eso se suele escapar de los ensayos clínicos”, explicó.

El primer café con María Jesús Lamas ha sido patrocinado por Bayer y Sandoz.

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