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La reprogramación celular, clave para desarrollar nuevos tratamientos contra la ELA

Investigadores de la Universidad del Sur de California han utilizado células de la sangre y de la piel de pacientes con ELA y las reprogramaron para conseguir células nerviosas motoras, aquellas que se ven afectadas por la enfermedad, para probar distintos medicamentos

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La reprogramación celular, clave para desarrollar nuevos tratamientos contra la ELA

Por Andrea Martín

8 de febrero de 2023

Dos investigaciones, publicadas en las revistas científicas “Cell Stem Cell” y “Cell”, y lideradas por la Universidad del Sur de California, se han mostrado prometedoras en el descubrimiento de nuevas vías para desarrollar tratamientos contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

La ELA es una enfermedad neurodegenerativa que afecta a las neuronas del cerebro y a la médula espinal, causando una pérdida del control muscular.  La mayoría de los pacientes que la padecen mueren a los pocos años y su aparición está relacionada con diversas causas genéticas, por lo que es difícil encontrar un tratamiento que funcione para todos los pacientes por igual.

Los investigadores utilizaron células de la sangre y de la piel de los pacientes con ELA y las reprogramaron para conseguir células nerviosas motoras, aquellas que se ven afectadas por la enfermedad. De esta forma, pudieron probar distintos medicamentos y analizaron los efectos que se generaban para encontrar aquellos más eficaces.

Los resultados del primer estudio mostraron que varios de los fármacos más eficaces aumentaban la actividad de los andrógenos, el grupo de hormonas sexuales que incluye la testosterona. Tras esto, buscaron por qué esta activación se mostraba eficaz y observaron que se debía al gen SYF2. Un gen que, al suprimirlo, aumentaba la supervivencia de las neuronas motoras originadas por la reprogramación celular. Aparte de lograr la supresión de este gen, también lograron reducir otros síntomas, entre ellos la neurodegeneración y la disfunción motora.

El segundo estudio, mostró que, al suprimir la actividad de la quinasa, una enzima que acelera las reacciones químicas del cuerpo, las células originadas por la reprogramación celular reducían su degeneración, mejoraban sus funciones motoras y alargaban su vida.

Estas investigaciones todavía se encuentran en desarrollo, pero se presentan como vías potenciales para encontrar tratamientos eficaces contra la ELA.



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