Pfizer reúne a expertos en hemofilia para analizar los desafíos y necesidades en el abordaje y la atención a los pacientes

Expertos en hematología y trombosis se han dado cita en el simposio “Más allá del factor: nuevas respuestas para los desafíos en hemofilia”, organizado por Pfizer, para analizar los retos actuales en la atención y abordaje de la enfermedad y las necesidades no cubiertas de los pacientes. El encuentro se celebró el pasado 9 de octubre, en el marco del LXVII Congreso de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y el XLI Congreso de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), que se organiza de manera conjunta en Oviedo. 

Durante la sesión, se han presentado los resultados del estudio fase 3 BASIS (NCT03938792), que evalúa marstacimab en adultos y adolescentes a partir de 12 años con hemofilia A o B sin inhibidores. El estudio alcanzó su objetivo primario y también los secundarios clave relacionados con sangrados, demostrando la no inferioridad y superioridad de este tratamiento semanal administrado por vía subcutánea frente al tratamiento previo en profilaxis con factores de reemplazo.  En concreto, logró reducir en un 35,5% la tasa de sangrados tratados respecto al tratamiento convencional. 

Durante su intervención, la doctora Inmaculada Soto, jefa de Sección de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA), se centró en varios aspectos de la actualidad en hemofilia. Uno de ellos fue el manejo de la patología en las mujeres anteriormente denominadas portadoras. “Estas mujeres son portadoras de una mutación genética que provoca que sinteticen una menor cantidad de factor VIII o IX, y que presenten situaciones de sangrado excesivo, precisando la misma atención que los varones con hemofilia”. 

Con respecto a la monitorización del tratamiento, la doctora Soto apuntó la necesidad de pasar de la determinación del factor a hacer una valoración integral de la situación clínica, social y familiar del paciente. “Hemos de tener en cuenta cómo afecta la enfermedad al paciente en su integración social, y cómo se pueden monitorizar las medidas aplicadas para alcanzar el objetivo. No solo hay que tener en cuenta las medidas de laboratorio, también tenemos que considerar las tasas de sangrado, tasas de adherencia, y medidas de calidad de vida, entre otras”.

Sobre la carga que el tratamiento supone para el paciente y su familia, la doctora Soto valoró muy positivamente las mejoras que introducen lo nuevos tratamientos en este sentido y abogó por una individualización y personalización del tratamiento para cada paciente, teniendo en cuenta sus circunstancias vitales.

En este contexto, la doctora Olga Benítez, hematóloga del Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona, subrayó durante su intervención "Nuevas respuestas más allá del factor" que en la última década se ha producido una auténtica revolución terapéutica en hemofilia. “Estas innovaciones no solo previenen eficazmente las hemorragias, sino que también permiten un abordaje individualizado, adaptado a las necesidades de cada paciente, con un impacto muy positivo en su calidad de vida.  En este sentido indicó que “la posibilidad de reducir la frecuencia de administración y de utilizar vías subcutáneas frente a la endovenosa tradicional supone un cambio sustancial en la carga terapéutica, traduciéndose en mayor adherencia, menor carga emocional y un control más estable de la enfermedad; permitiendo que los pacientes participen más plenamente en la vida laboral, educativa y social, proyectándose hacia el futuro con una perspectiva mucho más optimista”.

Por último, la doctora María Teresa Álvarez Román, jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid y presidenta de la SETH, quien moderó el simposio y el debate posterior, afirmó que “estos espacios de debate son fundamentales para mantenerse al día de los avances, compartir experiencias y visibilizar el trabajo conjunto de profesionales, sociedades científicas y laboratorios”. Ese compromiso con la innovación y la colaboración se refleja en las iniciativas que la SETH ha puesto en marcha en el último año, con la creación de seis grupos de trabajo multidisciplinares, campañas de sensibilización como “Vivir sin interrupciones”, la actualización de guías y registros nacionales y actividades formativas que integran la perspectiva de los pacientes.

Más de 40 años comprometidos con la hemofilia

José Chaves, director Médico de Pfizer España, hizo hincapié en la importancia de trabajar de forma multidisciplinar y colaborativa para seguir avanzando en el manejo de la hemofilia. Además, recordó que “Pfizer mantiene desde hace más de 40 años un firme compromiso con la innovación en este ámbito, impulsando avances clave en investigación, como los que permiten el desarrollo de tratamientos que mejoran la calidad de vida y reducen el impacto de la enfermedad en los pacientes y sus familias”.

Durante estas cuatro décadas, la compañía ha colaborado estrechamente con comunidades y expertos, ofreciendo apoyo y programas de educación orientados al bienestar de los pacientes.

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