Éxito “sin precedentes” en el tratamiento de un tumor cerebral raro

Investigadores del Mass General Cancer Center, perteneciente al sistema sanitario del Mass General Brigham, en Estados Unidos, han mostrado el éxito de un tratamiento dirigido a un tipo de tumor cerebral raro, el craneofaringioma papilar (CFP).

Este tipo de tumores se pueden originar a cualquier edad. Los principales síntomas que producen son cambios en la visión, dolores de cabeza, fatiga y problemas hormonales, entre otros. Para tratarlo, normalmente se utiliza tanto la cirugía como la radiación, pero en algunas ocasiones la extirpación incompleta del tumor y la toxicidad de la radiación pueden dejar a los pacientes con problemas de salud de por vida tras el tratamiento, como disfunción neuroendocrina o pérdida de visión o memoria.

Para poder dar respuesta a esta complejidad, los investigadores se centraron en estudiar los factores genéticos que impulsan el crecimiento de este tumor. De esta manera, descubrieron que algunos medicamentos oncológicos existentes eran capaces de interferir directamente con los genes defectuosos de los CFP para detener su progresión y reducir drásticamente su tamaño.

Siguiendo estos resultados, los investigadores trataron a 16 pacientes con un inhibidor de BRAF/MEK, fármacos que pueden reducir o retrasar el crecimiento del melanoma metastásico, y observaron que el 91% de ellos redujeron el volumen del tumor. “Todos los pacientes que completaron uno o más ciclos de la terapia respondieron al tratamiento. Esto supone la tasa de respuesta más alta hasta la fecha en comparación con cualquier terapia médica para estos tumores”, explica Priscilla Brastianos, directora del Centro de Metástasis del Sistema Nervioso Central dentro del Mass General Cancer Center y primera autora del estudio.

De los 16 pacientes que participaron en el estudio, publicado en la revista New England Journal of Medicine, 15 completaron un ciclo de la terapia en 28 días, siete de ellos no volvió a recibir ningún tratamiento después de los ciclos marcados en el ensayo y seis no mostraron una progresión del tumor tras dos años de seguimiento. Además, el tumor de ninguno de los participantes progresó mientras recibía el tratamiento.

En algunos pacientes se generaron algunos efectos adversos, entre los más frecuentes destacaron las erupciones cutáneas notificadas en seis pacientes. Además, tres de ellos se vieron obligados a interrumpir el tratamiento por efectos adversos y uno lo interrumpió a los ocho días tras sufrir anafilaxia y lesión renal aguda. Aun así, muchos pacientes toleraron bien los medicamentos y eligieron continuar la terapia. "Este estudio ha demostrado que los ensayos basados en biomarcadores son factibles para los pacientes con tumores cerebrales. Avanzar en el tratamiento de tumores cerebrales raros realmente requiere un esfuerzo multidisciplinario y multiinstitucional, y pudimos resaltarlo a través de nuestra investigación”, concluye la autora del estudio.

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