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Una nueva terapia génica cura a 10 “niños burbuja”

Los pacientes recibieron una transfusión de sus células madre modificadas genéticamente, dando lugar a células sanguíneas sanas en 42 días

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Una nueva terapia génica cura a 10 “niños burbuja”

Por Andrea Martín

22 de diciembre de 2022

“El pediatra nos dijo que era muy grave y que nuestro bebé debía mantenerse aislado como medida de precaución. Cuando escuchas algo así sobre tu hijo, tu mundo se detiene”. Estas son las palabras de los familiares a los que les dijeron que su bebé padecía Artemis-SCID, más conocido como la “enfermedad del niño burbuja”.

Esta enfermedad provoca que los niños carezcan de un sistema inmunitario funcional y son muy susceptibles a las infecciones, que a menudo se acumulan y se vuelven graves, incluso mortales. Suelen estar plagados de una mala calidad de vida debido a infecciones repetidas y persistentes, diarrea crónica y falta de aumento de peso. La mayoría muere antes del año de vida. Ahora, investigadores de la Universidad de California, en Estados Unidos, han desarrollado una terapia génica que ha permitido a diez niños nacidos sin sistemas inmunitarios tener vidas más sanas.

El tratamiento habitual para esta enfermedad es un trasplante de médula ósea de un donante sano, idealmente de un hermano compatible. Esta nueva terapia permite tratar a los bebés, recién diagnosticados, con sus propias células, añadiendo una copia sana del gen Artemis a las células madre de la médula ósea.

Los diez pacientes, que ahora tienen 18 meses y 4 años, recibieron la transfusión de sus propias células madre corregidas genéticamente. Gracias a esto, desarrollaron células sanguíneas corregidas en 42 días, sus propias células T y B a las 12 semanas, y cuatro de los pacientes lograron la reconstitución inmunitaria completa de las células T a los 12 meses. Según el doctor Mort Cowan, profesor de pediatría de la universidad e investigador principal, todos los niños del ensayo, en la actualidad viven en casa con sus familias, van a la guardería y a preescolar, juegan al aire libre y llevan una vida normal. "El curso de su enfermedad ya es mucho mejor que con el tratamiento típico. Nunca he visto resultados así en ninguno de los otros niños. Es asombroso", asegura.

La vida fuera de la burbuja

Hataalii Tiisyatonii Begay, fue el primer niño en el mundo en recibir esta nueva terapia. “Creíamos que el tratamiento funcionaría, pero sabíamos que no sucedería de inmediato”, dijo el doctor Cowan. Un mes después de su trasplante, el pequeño desarrolló sus primeras tres células T. Pero sin duda, la fecha que nunca podrán olvidar es la de el 26 de septiembre de 2019, cuando los médicos dieron permiso al niño para jugar fuera por primera vez. Era algo común para otros pequeños, pero para él significaba que su sistema inmunológico se había reconstruido lo suficiente como para poder aventurarse fuera de su burbuja.

A día de hoy, Hataalii Tiisyatonii Begay ha dejado de tomar su medicación y vive la vida de un niño normal y feliz en el rancho de Arizona, donde acaricia a sus caballos y cuida del ganado. “Él quiere ser piloto cuando sea mayor, y dice que llevará a su abuela con él a donde quiera que vaya”, explica Shorty, la abuela del pequeño.



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